吸入用カマダ-アルファ-1-アンチトリプシン (AAT) の第 II 相、安全性および有効性試験"

包含基準:

• -18歳から65歳までの男性または女性の患者（両端を含む）。
• -インフォームドコンセントに署名することができ、喜んで。
• -男性、および妊娠していない、授乳していない女性で、スクリーニング妊娠検査が陰性であり、治験責任医師が信頼できると判断した避妊方法を使用しているか、または閉経後または外科的に滅菌されている。
• α1アンチトリプシン欠乏症の診断[ZZまたはZヌル分類の個人のみ]。
• 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 気管支拡張薬後の予測値の 50% 以上
• ベースラインから 6 週間以内に呼吸器の増悪なし。 登録時に増悪が存在する場合、被験者を再スクリーニングすることができます。
• -NATによる慢性および/または急性のA型肝炎、B型肝炎、C型肝炎、HIV感染、およびパルボウイルスB19の兆候はありません（パルボウイルスB19の場合、核酸検査（NAT）の結果は<10 ^ 4 IU / mLである必要があります）.
• 血清血液学、血清化学、血清炎症性/免疫原性マーカー、および尿検査に重大な異常はありません。
• 心電図に大きな異常なし。
• -治験薬/プラセボの初回投与前の少なくとも8週間は静脈内増強療法を受けておらず、研究期間中は静脈内増強療法を差し控えることをいとわない。

除外基準:

• -臨床的に重要な併発疾患（AAT欠乏症に続発する呼吸器または肝臓疾患を除く）、心臓、肝臓、腎臓、内分泌、神経、血液、腫瘍、免疫、骨格など）研究者の意見では、干渉する可能性がありますこの研究の安全性、コンプライアンス、またはその他の側面。 十分に管理された慢性疾患の患者は、担当医およびスポンサーとの相談後に含めることができます。
• -生命を脅かすアレルギー、アナフィラキシー反応、またはヒト血漿由来製品に対する全身反応の病歴。
• 生命を脅かす輸血反応の病歴。
• 肺移植の歴史。
• -現在または以前（ベースラインから最大8週間）のAAT増強療法の使用またはその他の経路による使用
• -毎日10mgのプレドニゾンまたは同等のジェネリック医薬品（物質と用量）を超える用量での経口または非経口グルココルチコイドの現在の使用。
• -過去2年以内の肺手術。
• 胸部手術の順番待ちリストに載っています。
• -スクリーニング日から過去12か月間の積極的な喫煙。
• 妊娠中または授乳中。
• -出産の可能性のある女性は、調査官によって信頼できると見なされた適切な避妊をしていません。
• -精神医学的/精神障害またはその他の医学的障害の存在 インフォームドコンセントを与える、または研究プロトコルの要件を順守する患者の能力を損なう可能性があります。
• アルコール乱用の証拠、またはアルコール乱用の履歴、または違法および/または合法的に処方された薬物。
• 免疫グロブリン A (IgA) 欠損症。
• 気管支鏡検査を受けることができない。
• リドカインまたは気管支鏡検査プロセスで使用される他の薬に対するアレルギー
• -過去6週間の慢性閉塞性肺疾患（COPD）の増悪。
• -治験薬または介入治療を含む別の臨床試験への参加 ベースライン来院前の30日以内。
• -AAT吸入試験期間中に発生する予定の侵襲的手順を含む観察臨床試験への参加。 すでにすべての診断手順を完了した観察臨床試験に参加している場合 (例: 肝生検）、経験した有害事象（AE）は、ベースライン来院前の30日以内にベースラインに戻っていなければなりません。
• -予定された診療所の訪問に参加できない、および/または研究プロトコルに従うことができない。
• 治験責任医師の意見では、患者フォームがプロトコルの要件に準拠することを妨げるその他の要因。