II. fázis, a Kamada-alfa-1-antitripszin (AAT) inhalációs biztonságossági és hatékonysági vizsgálata"

Bevételi kritériumok:

• 18 és 65 év közötti férfi vagy női betegek (beleértve).
• Képes és hajlandó aláírni a tájékozott beleegyezést.
• Férfiak és nem terhes, nem szoptató nőstények, akiknek a terhességi szűrővizsgálata negatív, és akik a vizsgáló által megbízhatónak ítélt fogamzásgátló módszert alkalmaznak, vagy akik menopauza után vagy műtéti úton sterilizáltak.
• Alfa1-antitripszin-hiány diagnózisa [csak ZZ vagy Z null besorolású egyének].
• Kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV1) ≥ 50% a várható hörgőtágító után
• Nincs légúti exacerbáció a kiindulási állapottól számított 6 héten belül. Az alanyok újraszűrhetők, ha a beiratkozáskor exacerbációk állnak fenn.
• NAT szerint nincs krónikus és/vagy akut hepatitis A, hepatitis B, hepatitis C, HIV fertőzés és parvovírus B19 jele (parvovírus B19 esetén a nukleinsav teszt (NAT) eredményének < 10^4 NE/ml-nek kell lennie).
• Nincsenek jelentős eltérések a szérum hematológiájában, a szérum kémiájában, a szérum gyulladásos/immunogén markereiben és a vizeletvizsgálatban.
• Nincsenek jelentős eltérések az EKG-ban.
• Nem részesül intravénás augmentációs terápiában legalább 8 hétig a vizsgálati gyógyszer/placebo kezdeti adagolása előtt, és hajlandó lemondani az intravénás augmentációs terápiáról a vizsgálat időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

• Klinikailag jelentős interkurrens betegségek (kivéve az AAT-hiány következtében kialakuló légúti vagy májbetegségeket), beleértve a szív-, máj-, vese-, endokrin, neurológiai, hematológiai, daganatos, immunológiai, csontrendszeri vagy egyéb betegségeket, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a a tanulmány biztonságát, megfelelőségét vagy egyéb szempontjait. A kezelőorvossal és a szponzorral történt egyeztetés után a jól kontrollált, krónikus betegségben szenvedő betegek is bevonhatók.
• Életveszélyes allergia, anafilaxiás reakció vagy szisztémás reakció a kórtörténetben emberi plazmából származó termékekre.
• Életveszélyes transzfúziós reakciók története.
• A tüdőtranszplantáció története.
• Az AAT augmentációs terápia jelenlegi vagy korábbi (legfeljebb 8 hétig a kiindulástól számított) alkalmazása vagy bármilyen más módon
• Az orális vagy parenterális glükokortikoidok jelenlegi alkalmazása napi 10 mg-ot meghaladó prednizon dózisban vagy azzal egyenértékű generikus gyógyszerekkel (anyag és dózis).
• Bármely tüdőműtét az elmúlt két évben.
• Bármely mellkassebészeti várólistán.
• Aktív dohányzás a szűréstől számított 12 hónapban.
• Terhesség vagy szoptatás.
• Fogamzóképes korú nő, aki nem szed megfelelő fogamzásgátlást a vizsgáló szerint.
• Pszichiátriai/mentális zavar vagy bármely más olyan egészségügyi rendellenesség jelenléte, amely ronthatja a beteg azon képességét, hogy beleegyezését adja vagy a vizsgálati protokoll követelményeinek megfeleljen.
• Bizonyítékok alkohollal való visszaélésre vagy alkohollal való visszaélésre vagy illegális és/vagy legálisan felírt kábítószerekre.
• Immunglobulin A (IgA) hiány.
• A bronchoszkópia képtelensége.
• Allergia lidokainra vagy bármely más, a bronchoszkópiás eljárásban használt gyógyszerre
• Krónikus obstruktív tüdőbetegség (COPD) súlyosbodása az elmúlt 6 hétben.
• Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati gyógyszeres kezelést vagy intervenciós kezelést foglal magában a kiindulási vizit előtt 30 napon belül.
• Részvétel megfigyeléses klinikai vizsgálatban, amely magában foglal minden invazív eljárást, amelyet az AAT inhalációs vizsgálati időszaka során terveznek végrehajtani. Ha olyan megfigyeléses klinikai vizsgálatban vesz részt, amely már befejezte az összes diagnosztikai eljárást (pl. májbiopszia), minden tapasztalt nemkívánatos eseménynek (AE) vissza kell állnia a kiindulási értékre a kiindulási vizit előtt 30 napon belül.
• Képtelenség a tervezett klinikai látogatásokon részt venni és/vagy a vizsgálati protokollt betartani.
• Minden egyéb olyan tényező, amely a vizsgáló véleménye szerint megakadályozná, hogy a betegforma megfeleljen a protokoll követelményeinek.