Фаза II, исследование безопасности и эффективности камада-альфа-1-антитрипсина (ААТ) для ингаляций»

Критерии включения:

• Пациенты мужского или женского пола в возрасте от 18 до 65 лет (включительно).
• Способны и готовы подписать информированное согласие.
• Мужчины и небеременные, некормящие женщины, чей скрининговый тест на беременность дал отрицательный результат и которые используют методы контрацепции, признанные исследователем надежными, или находящиеся в постменопаузе или подвергшиеся хирургической стерилизации.
• Диагностика дефицита альфа-1-антитрипсина [только лица с нулевой классификацией ZZ или Z].
• Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) ≥ 50% ожидаемого после бронходилятатора
• Отсутствие обострений респираторных заболеваний в течение 6 недель после исходного уровня. Субъекты могут пройти повторный скрининг, если на момент регистрации существуют обострения.
• Отсутствие признаков хронического и/или острого гепатита А, гепатита В, гепатита С, ВИЧ-инфекции и парвовируса B19 по данным NAT (для парвовируса B19 результат тестирования на нуклеиновые кислоты (NAT) должен быть < 10^4 МЕ/мл).
• Никаких существенных отклонений в гематологии сыворотки, биохимическом анализе сыворотки, воспалительных / иммуногенных маркерах в сыворотке и анализе мочи.
• Значимых отклонений на ЭКГ нет.
• Не получать внутривенную аугментационную терапию по крайней мере за 8 недель до первоначального приема исследуемого препарата/плацебо и готовы отказаться от внутривенной аугментационной терапии на время исследования.

Критерий исключения:

• Клинически значимые интеркуррентные заболевания (за исключением заболеваний органов дыхания или печени, вторичных по отношению к дефициту ААТ), в том числе: сердечные, печеночные, почечные, эндокринные, неврологические, гематологические, неопластические, иммунологические, скелетные или другие), которые, по мнению исследователя, могут мешать безопасность, соблюдение или другие аспекты этого исследования. Пациенты с хорошо контролируемыми хроническими заболеваниями могут быть включены после консультации с лечащим врачом и спонсором.
• История опасной для жизни аллергии, анафилактической реакции или системного ответа на продукты, полученные из плазмы человека.
• В анамнезе угрожающие жизни трансфузионные реакции.
• История трансплантации легких.
• Текущее или предыдущее (до 8 недель от исходного уровня) использование аугментационной терапии ААТ или любым другим путем
• Текущее использование пероральных или парентеральных глюкокортикоидов в дозах, превышающих 10 мг преднизолона в день, или эквивалентных дженериков (вещество и доза).
• Любая операция на легких за последние два года.
• В любой очереди на торакальную хирургию.
• Активное курение в течение последних 12 месяцев с даты скрининга.
• Беременность или лактация.
• Женщина детородного возраста, не принимающая адекватных противозачаточных средств, признана исследователем надежной.
• Наличие психического/психического расстройства или любого другого медицинского расстройства, которое может повлиять на способность пациента дать информированное согласие или соблюдать требования протокола исследования.
• Доказательства злоупотребления алкоголем или злоупотребление алкоголем в анамнезе или нелегальные и/или разрешенные законом наркотики.
• Дефицит иммуноглобулина А (IgA).
• Невозможность пройти бронхоскопию.
• Аллергия на лидокаин или любые другие лекарства, используемые в процессе бронхоскопии
• Обострение хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ) в предшествующие 6 недель.
• Участие в другом клиническом исследовании, включающем исследуемое лекарство или интервенционное лечение, в течение 30 дней до исходного визита.
• Участие в обсервационном клиническом исследовании, которое включает любую инвазивную процедуру, запланированную на период исследования ингаляционного ААТ. Если вы участвуете в обсервационном клиническом исследовании, в котором уже выполнены все диагностические процедуры (например, биопсия печени), любые возникшие нежелательные явления (НЯ) должны были вернуться к исходному уровню в течение 30 дней до исходного визита.
• Неспособность посещать запланированные визиты в клинику и/или соблюдать протокол исследования.
• Любой другой фактор, который, по мнению исследователя, будет препятствовать формированию пациентом требований протокола.