吸入用Kamada-alpha-1-抗胰蛋白酶(AAT)的II期安全性和有效性研究"

纳入标准：

• 年龄在 18 至 65 岁（含）之间的男性或女性患者。
• 能够并愿意签署知情同意书。
• 妊娠筛查试验为阴性且正在使用研究者认为可靠的避孕方法或绝经后或手术绝育的男性和未怀孕、非哺乳期女性。
• α1-抗胰蛋白酶缺乏症的诊断 [仅限具有 ZZ 或 Z 无效分类的个体]。
• 一秒用力呼气容积 (FEV1) ≥ 支气管扩张剂后预计值的 50%
• 基线后 6 周内无呼吸恶化。 如果在登记时存在恶化，则可以重新筛选受试者。
• NAT 没有慢性和/或急性甲型肝炎、乙型肝炎、丙型肝炎、HIV 感染和细小病毒 B19 的迹象（对于细小病毒 B19，核酸检测 (NAT) 结果必须 < 10^4 IU/mL）。
• 血清血液学、血清化学、血清炎症/免疫原性标志物和尿液分析无明显异常。
• 心电图无明显异常。
• 在使用研究药物/安慰剂初始给药前至少 8 周未接受静脉增强治疗，并且愿意在研究期间放弃静脉增强治疗。

排除标准：

• 有临床意义的并发疾病（除了继发于 AAT 缺乏的呼吸系统疾病或肝脏疾病），包括：心脏、肝脏、肾脏、内分泌、神经、血液、肿瘤、免疫、骨骼或其他疾病，研究者认为这些疾病可能会干扰本研究的安全性、合规性或其他方面。 在与治疗医师和赞助商协商后，可能会包括患有控制良好的慢性疾病的患者。
• 对人血浆衍生产品有危及生命的过敏、过敏反应或全身反应史。
• 危及生命的输血反应史。
• 肺移植史。
• 当前或以前（从基线起最多 8 周）使用 AAT 增强疗法或通过任何其他途径
• 当前使用剂量超过每天 10 毫克强的松或等效仿制药（物质和剂量）的口服或肠胃外糖皮质激素。
• 过去两年内进行过任何肺部手术。
• 在任何胸外科等候名单上。
• 自筛查之日起的最后 12 个月内积极吸烟。
• 怀孕或哺乳。
• 有生育能力的妇女未采取调查员认为可靠的充分避孕措施。
• 存在精神/精神障碍或任何其他可能损害患者给予知情同意或遵守研究方案要求的能力的医学障碍。
• 酗酒或酗酒史或非法和/或合法处方药的证据。
• 免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症。
• 无法进行支气管镜检查。
• 对利多卡因或支气管镜检查过程中使用的任何其他药物过敏
• 过去 6 周内慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 恶化。
• 在基线访问前 30 天内参加另一项涉及研究性药物或介入治疗的临床试验。
• 参与观察性临床试验，该试验涉及计划在 AAT 吸入研究期间进行的任何侵入性操作。 如果参与已经完成所有诊断程序的观察性临床试验（例如 肝活检），任何不良事件（AE）必须在基线访问前 30 天内恢复到基线。
• 无法参加预定的门诊就诊和/或无法遵守研究方案。
• 研究者认为会妨碍患者符合方案要求的任何其他因素。