2상, 흡입용 Kamada-alpha-1-antitrypsin(AAT)의 안전성 및 효능 연구"

포함 기준:

• 18세에서 65세 사이의 남성 또는 여성 환자(포함).
• 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있고 서명할 의사가 있습니다.
• 선별 검사 결과가 음성이고 조사관이 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하고 있거나 폐경 후이거나 외과적으로 불임인 남성 및 비임신, 비수유 여성.
• 알파1-항트립신 결핍 진단[ZZ 또는 Z null 분류를 가진 개인만 해당].
• 1초간 강제 호기량(FEV1) ≥ 기관지확장제 후 예측량의 50%
• 기준선으로부터 6주 이내에 호흡 악화 없음. 악화가 등록 시점에 존재하는 경우 피험자는 재선별될 수 있습니다.
• NAT에 의한 만성 및/또는 급성 A형 간염, B형 간염, C형 간염, HIV 감염 및 파보바이러스 B19의 징후가 없음(파보바이러스 B19의 경우 핵산 검사(NAT) 결과가 10^4 IU/mL 미만이어야 함).
• 혈청 혈액학, 혈청 화학, 혈청 염증/면역원성 마커 및 요검사에서 유의미한 이상 없음.
• ECG에 중대한 이상이 없습니다.
• 연구 약물/위약으로 초기 투약 전 적어도 8주 동안 정맥내 확대 요법을 받지 않았으며 연구 기간 동안 정맥내 확대 요법을 기꺼이 포기할 의향이 있는 자.

제외 기준:

• 연구자의 의견에 따라 심장, 간, 신장, 내분비, 신경, 혈액, 신생물, 면역, 골격 또는 기타를 포함한 임상적으로 유의미한 병발성 질병(AAT 결핍에 이차적인 호흡기 또는 간 질환 제외) 이 연구의 안전성, 규정 준수 또는 기타 측면. 잘 조절되는 만성 질환이 있는 환자는 치료 의사 및 후원자와 상담한 후 포함될 수 있습니다.
• 생명을 위협하는 알레르기, 아나필락시스 반응 또는 인간 혈장 유래 제품에 대한 전신 반응의 병력.
• 생명을 위협하는 수혈 반응의 병력.
• 폐 이식의 역사.
• 현재 또는 이전(기준선으로부터 최대 8주) AAT 확대 요법 또는 기타 경로 사용
• 매일 프레드니손 10mg을 초과하는 용량의 경구 또는 비경구 글루코코르티코이드 또는 동등한 제네릭(물질 및 용량)의 현재 사용.
• 지난 2년 이내의 모든 폐 수술.
• 모든 흉부 수술 대기자 명단에 있습니다.
• 스크리닝 날짜로부터 지난 12개월 동안의 활성 흡연자.
• 임신 또는 수유.
• 조사자가 신뢰할 수 있는 것으로 간주되는 적절한 피임을 하지 않는 가임 여성.
• 환자가 정보에 입각한 동의를 하거나 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 정신/정신 장애 또는 기타 의학적 장애의 존재.
• 알코올 남용의 증거 또는 알코올 남용 이력 또는 불법 및/또는 합법적으로 처방된 약물.
• 면역글로불린 A(IgA) 결핍.
• 기관지경 검사를 받을 수 없음.
• 기관지경 검사 과정에서 사용되는 리도카인 또는 기타 약물에 대한 알레르기
• 지난 6주 동안 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)의 악화.
• 기준선 방문 전 30일 이내에 조사 약물 또는 중재적 치료를 포함하는 또 다른 임상 시험에 참여.
• AAT 흡입 연구 기간 동안 발생하도록 예정된 침습적 절차를 포함하는 관찰 임상 시험에 참여. 이미 모든 진단 절차를 완료한 관찰 임상 시험에 참여하는 경우(예: 간 생검), 경험한 모든 부작용(AE)은 기준선 방문 전 30일 이내에 기준선으로 회복되어야 합니다.
• 예정된 클리닉 방문에 참석할 수 없고 및/또는 연구 프로토콜을 준수할 수 없습니다.
• 연구자의 의견에 따라 프로토콜의 요구 사항을 준수하는 환자 형태를 방해하는 다른 요인.