プラダー ウィリー症候群患者におけるジアゾキシド コリン徐放性錠剤 (DCCR) の臨床研究
2016年8月30日 更新者：Essentialis, Inc.
プラダー・ウィリ症候群患者におけるジアゾキシドコリン徐放性錠剤（DCCR）の用量滴定研究、二重盲検、プラセボ対照、無作為化された離脱期間延長
• これは、二重盲検、プラセボ対照、無作為化された離脱延長を伴う、単一施設、非盲検、単群試験です。
患者は、約 1.5 mg/kg の DCCR 用量 (最大開始用量 145 mg) で開始され、14 日ごとに約 2.4 mg/kg、3.3 mg/kg、4.2 mg/kg、および 5.1 mg/kg (最大用量 507.5 mg)。
これらの DCCR 用量は、1.03、1.66、2.28、2.9、および 3.52 mg/kg のジアゾキシド用量に相当します。
投与量は、DCCR の利用可能な用量強度によって達成できる mg/kg 投与量に近いものになります。
患者は、治験責任医師の裁量で、来院ごとに増量されます。
すべての患者は、二重盲検、プラセボ対照、無作為化された離脱延長を継続します。
ベースラインから55日目または69日目までに安静時エネルギー消費の増加および/または過食症の減少を示した患者はレスポンダーと指定され、他のすべての患者はノンレスポンダーと指定されます。
レスポンダーは、1:1 の比率で無作為に割り付けられ、69 日目に治療した用量で積極的な治療を継続するか、その用量に相当するプラセボをさらに 4 週間続けます。
非応答者は、延長中も非盲検治療を継続します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92686
- University of California, Irvine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～22年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 子供。 遺伝的に確認されたプラダー・ウィリー症候群の青年および若年成人
- 10歳以上22歳以下
- -病歴、身体検査、バイタルサイン評価、12誘導心電図（ECG）、および臨床検査評価によって文書化された一般的に健康
- BMI は、CDC BMI チャートの年齢別 BMI 値の 95 パーセンタイルを超えています
- 空腹時血糖≦126mg/dL
- HbA1c≦6.5%
除外基準:
- -スクリーニング訪問前の1か月以内の治験薬の投与
- 禁止薬物の使用に予想される要件
- -アレルギー反応または重大な不耐性の病歴：ジアゾキシド、チアジドまたはスルホンアミド
- ファミリーホームからグループホームへのケアの移行、またはその他の同様の潜在的に破壊的な変化を予測する
- うっ血性心不全または既知の心臓予備能の低下
- -治験責任医師によると、治験薬の評価を妨げる他の臨床的に重要な内分泌、心血管、肺、神経、精神、肝臓、胃腸、血液、腎臓、または皮膚の疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DCCR オープン ラベル - DCCR ダブル ブラインド
患者は、約 1.5 mg/kg の DCCR 用量 (最大開始用量 145 mg) で開始され、DCCR の 4 つの用量レベルで 14 日ごとに滴定されます。
患者は、治験責任医師の裁量で、来院ごとに増量されます。
69日目に受けたのと同じ用量でDCCRを継続するために無作為化され、二重盲検、プラセボ対照、無作為化された離脱延長で
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他の名前：
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実験的：DCCR オープン ラベル - プラセボ二重盲検
患者は、約 1.5 mg/kg の DCCR 用量 (最大開始用量 145 mg) で開始され、DCCR の 4 つの用量レベルで 14 日ごとに滴定されます。
患者は、治験責任医師の裁量で、来院ごとに増量されます。
二重盲検、プラセボ対照、無作為化離脱延長で69日目に受けたDCCR用量と同等のプラセボを受けるように無作為化
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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過食アンケートを使用した過食症
時間枠：69日目から97日目までの変化
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69日目から97日目までの変化
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安静時のエネルギー消費
時間枠：69日目から97日目までの変化
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69日目から97日目までの変化
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重さ
時間枠：ベースラインから 69 日目までの変化率
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ベースラインから 69 日目までの変化率
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重さ
時間枠：69日目から97日目までの変化率
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69日目から97日目までの変化率
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安静時のエネルギー消費
時間枠：ベースラインから 69 日目までの変化
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ベースラインから 69 日目までの変化
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過食アンケートを使用した過食症
時間枠：ベースラインから 69 日目までの変化
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ベースラインから 69 日目までの変化
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体脂肪率
時間枠：ベースラインから 69 日目までの変化
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ベースラインから 69 日目までの変化
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体脂肪率
時間枠：69日目から97日目までの変化
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69日目から97日目までの変化
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脂質
時間枠：ベースラインから 69 日目までの変化率
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トリグリセリド、総コレステロール、LDL コレステロール、HDL コレステロール、および非 HDL コレステロールのベースラインから 69 日目までの変化率
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ベースラインから 69 日目までの変化率
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脂質
時間枠：69 日目から 97 日目までの変化率
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トリグリセリド、総コレステロール、LDL コレステロール、HDL コレステロール、および非 HDL コレステロールの 69 日目から 97 日目までの変化率
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69 日目から 97 日目までの変化率
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Virginia Kimonis, MD、University of California, Irvine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年4月1日
一次修了 (実際)
2015年5月1日
研究の完了 (実際)
2015年5月1日
試験登録日
最初に提出
2014年1月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月9日
最初の投稿 (見積もり)
2014年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年8月30日
最終確認日
2016年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PC025
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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