Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af diazoxidcholin tabletter med kontrolleret frigivelse (DCCR) hos patienter med Prader-Willi syndrom

30. august 2016 opdateret af: Essentialis, Inc.

En dosistitreringsundersøgelse af diazoxidcholin-tablet med kontrolleret frigivelse (DCCR) hos patienter med Prader-Willi syndrom med en dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret abstinensforlængelse

• Dette er et enkelt-center, åbent, enkeltarmsstudie med en dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret abstinens forlængelse. Patienterne påbegyndes med en DCCR-dosis på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdosis på 145 mg) og titreres hver 14. dag til ca. 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg og 5,1 mg/kg ( maksimal dosis på 507,5 mg). Disse DCCR-doser svarer til diazoxiddoser på 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 og 3,52 mg/kg. Den administrerede dosis vil være så tæt på mg/kg-doseringen, som kan opnås med de tilgængelige dosisstyrker af DCCR. Patienterne vil blive optitreret ved hvert besøg efter investigatorens skøn. Alle patienter fortsættes i den dobbeltblindede, placebokontrollerede, randomiserede seponeringsforlængelse. Enhver patient, der viste en stigning i hvileenergiforbrug og/eller en reduktion i hyperfagi fra baseline til dag 55 eller dag 69, vil blive udpeget som en responder, mens alle andre vil blive udpeget som ikke-respondere. Respondanter vil blive randomiseret i et 1:1-forhold, enten til at fortsætte med aktiv behandling med den dosis, de blev behandlet med på dag 69, eller til placebo-ækvivalenten af ​​den dosis i yderligere 4 uger. Ikke-responderere vil fortsætte åben label-behandling under forlængelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92686
        • University of California, Irvine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 22 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn. unge og unge voksne med genetisk bekræftet Prader-Willi syndrom
  • Alder ved ≥ 10 år og ≤ 22 år
  • Generelt sund som dokumenteret af sygehistorien, fysisk undersøgelse, vurderinger af vitale tegn, 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) og kliniske laboratorievurderinger
  • BMI overstiger 95. percentilen af ​​den aldersspecifikke BMI-værdi på CDC BMI-diagrammerne
  • Fastende glukose ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Ekskluderingskriterier:

  • Administration af forsøgslægemidler inden for 1 måned før screeningsbesøg
  • Forventet krav om brug af forbudt medicin
  • Anamnese med allergisk reaktion eller betydelig intolerance over for: diazoxid, thiazider eller sulfonamider
  • Forudse overgange i deres omsorg fra familiehjem til gruppehjem eller andre lignende potentielt forstyrrende ændringer
  • Kongestiv hjertesvigt eller kendt kompromitteret hjertereserve
  • Enhver anden klinisk signifikant endokrin, kardiovaskulær, pulmonal, neurologisk, psykiatrisk, hepatisk, gastrointestinal, hæmatologisk, nyre- eller dermatologisk sygdom, der interfererer med vurderingerne af det forsøgsmedicinske lægemiddel, ifølge Investigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DCCR Open Label - DCCR Double Blind
Patienterne påbegyndes med en DCCR-dosis på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdosis på 145 mg) og titreres hver 14. dag gennem 4 dosisniveauer af DCCR. Patienterne vil blive optitreret ved hvert besøg efter investigatorens skøn. Randomiseret til at fortsætte DCCR, i samme dosis som de modtog på dag 69, i den dobbeltblindede, placebokontrollerede, randomiserede tilbagetrækningsudvidelse
Medicin: DCCR
Andre navne:
  • Diazoxid-cholin tablet med kontrolleret frigivelse
Eksperimentel: DCCR Open Label - Placebo Double Blind
Patienterne påbegyndes med en DCCR-dosis på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdosis på 145 mg) og titreres hver 14. dag gennem 4 dosisniveauer af DCCR. Patienterne vil blive optitreret ved hvert besøg efter investigatorens skøn. Randomiseret til at modtage placebo svarende til DCCR-dosis modtaget på dag 69 i den dobbeltblindede, placebokontrollerede, randomiserede tilbagetrækningsforlængelse
Medicin: Placebo
Medicin: DCCR
Andre navne:
  • Diazoxid-cholin tablet med kontrolleret frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyperfagi ved hjælp af hyperfagi spørgeskema
Tidsramme: Skift fra dag 69 til dag 97
Skift fra dag 69 til dag 97
Hvile energiforbrug
Tidsramme: Skift fra dag 69 til dag 97
Skift fra dag 69 til dag 97

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vægt
Tidsramme: Procentvis ændring fra baseline til dag 69
Procentvis ændring fra baseline til dag 69
Vægt
Tidsramme: Procentvis ændring fra dag 69 til dag 97
Procentvis ændring fra dag 69 til dag 97
Hvile energiforbrug
Tidsramme: Skift fra baseline til dag 69
Skift fra baseline til dag 69
Hyperfagi ved hjælp af hyperfagi spørgeskema
Tidsramme: Skift fra baseline til dag 69
Skift fra baseline til dag 69
Procent kropsfedt
Tidsramme: Skift fra baseline til dag 69
Skift fra baseline til dag 69
Procent kropsfedt
Tidsramme: Skift fra dag 69 til dag 97
Skift fra dag 69 til dag 97
Lipider
Tidsramme: Procentvis ændring fra baseline til dag 69
Procentvis ændring fra baseline til dag 69 for triglycerider, totalt kolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol og ikke-HDL-kolesterol
Procentvis ændring fra baseline til dag 69
Lipider
Tidsramme: Procentvis ændring fra dag 69 til og med dag 97
Procentvis ændring fra dag 69 til dag 97 for triglycerider, totalt kolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol og ikke-HDL-kolesterol
Procentvis ændring fra dag 69 til og med dag 97

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Essentialis, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2014

Først opslået (Skøn)

13. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2016

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PC025

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner