Estudio clínico de tabletas de liberación controlada de colina de diazóxido (DCCR) en pacientes con síndrome de Prader-Willi

• Este es un estudio de un solo brazo, de etiqueta abierta, de un solo centro con una extensión de retiro aleatorio, doble ciego, controlado con placebo. Los pacientes comienzan con una dosis de DCCR de aproximadamente 1,5 mg/kg (dosis inicial máxima de 145 mg) y se ajustan cada 14 días a aproximadamente 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg y 5,1 mg/kg ( dosis máxima de 507,5 mg). Estas dosis de DCCR son equivalentes a dosis de diazóxido de 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 y 3,52 mg/kg. La dosis administrada será lo más cercana a la dosis de mg/kg que se pueda lograr con las concentraciones de dosis disponibles de DCCR. Se aumentará la titulación de los pacientes en cada visita a discreción del investigador. Todos los pacientes continuarán en la extensión de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. Cualquier paciente que mostró un aumento en el gasto de energía en reposo y/o una reducción en la hiperfagia desde el inicio hasta el día 55 o el día 69 será designado como respondedor, mientras que todos los demás serán designados como no respondedores. Los respondedores serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para continuar con el tratamiento activo en la dosis con la que fueron tratados el día 69 o con el equivalente de placebo de esa dosis durante 4 semanas adicionales. Los no respondedores continuarán el tratamiento de etiqueta abierta durante la extensión.