Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование таблетки диазоксида холина с контролируемым высвобождением (DCCR) у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

30 августа 2016 г. обновлено: Essentialis, Inc.

Исследование титрования дозы таблетки диазоксида холина с контролируемым высвобождением (DCCR) у пациентов с синдромом Прадера-Вилли с двойным слепым, плацебо-контролируемым, рандомизированным продлением отмены

• Это одноцентровое, открытое, одногрупповое исследование с двойным слепым, плацебо-контролируемым, рандомизированным продлением отмены. Пациентам назначают DCCR в дозе около 1,5 мг/кг (максимальная начальная доза 145 мг) и титруют каждые 14 дней до около 2,4 мг/кг, 3,3 мг/кг, 4,2 мг/кг и 5,1 мг/кг. максимальная доза 507,5 мг). Эти дозы DCCR эквивалентны дозам диазоксида 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 и 3,52 мг/кг. Вводимая доза будет настолько близка к дозировке в мг/кг, насколько это возможно с помощью доступной силы дозы DCCR. Пациентам будет повышаться титр при каждом посещении по усмотрению исследователя. Все пациенты будут продолжены в двойном слепом, плацебо-контролируемом, рандомизированном расширении отмены. Любой пациент, у которого наблюдалось увеличение расхода энергии в состоянии покоя и/или снижение гиперфагии по сравнению с исходным уровнем до 55-го или 69-го дня, будет считаться респондером, тогда как все остальные будут обозначены как нереспондеры. Респонденты будут рандомизированы в соотношении 1:1 либо для продолжения активного лечения в дозе, которой они лечились на 69-й день, либо для приема плацебо, эквивалентного этой дозе, в течение дополнительных 4 недель. Лица, не ответившие на лечение, продолжат открытое лечение в течение продления.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 22 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Дети. подростки и молодые люди с генетически подтвержденным синдромом Прадера-Вилли
  • Возраст ≥ 10 лет и ≤ 22 лет
  • В целом здоров, что подтверждается анамнезом, физическим осмотром, оценкой основных показателей жизнедеятельности, электрокардиограммой (ЭКГ) в 12 отведениях и клиническими лабораторными исследованиями.
  • ИМТ превышает 95-й процентиль возрастного значения ИМТ в диаграммах CDC BMI.
  • Глюкоза натощак ≤ 126 мг/дл
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Критерий исключения:

  • Введение исследуемых препаратов в течение 1 месяца до скринингового визита
  • Ожидаемая потребность в использовании запрещенных лекарств
  • Аллергическая реакция в анамнезе или выраженная непереносимость: диазоксида, тиазидов или сульфаниламидов.
  • Предвидеть переход их ухода из семейного дома в групповой или другие подобные потенциально разрушительные изменения
  • Застойная сердечная недостаточность или известный скомпрометированный сердечный резерв
  • Любые другие клинически значимые эндокринные, сердечно-сосудистые, легочные, неврологические, психические, печеночные, желудочно-кишечные, гематологические, почечные или дерматологические заболевания, препятствующие оценке исследуемого препарата, по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открытая этикетка DCCR - двойная слепая DCCR
Пациентов начинают с дозы DCCR около 1,5 мг/кг (максимальная начальная доза 145 мг) и титруют каждые 14 дней до 4 уровней дозы DCCR. Пациентам будет повышаться титр при каждом посещении по усмотрению исследователя. Рандомизированы для продолжения DCCR в той же дозе, что и на 69-й день, в двойном слепом, плацебо-контролируемом, рандомизированном расширении отмены.
Лекарство: DCCR
Другие имена:
  • Таблетка с контролируемым высвобождением диазоксида холина
Экспериментальный: Открытая этикетка DCCR - Двойное слепое плацебо
Пациентов начинают с дозы DCCR около 1,5 мг/кг (максимальная начальная доза 145 мг) и титруют каждые 14 дней до 4 уровней дозы DCCR. Пациентам будет повышаться титр при каждом посещении по усмотрению исследователя. Рандомизированы для получения плацебо, эквивалентного дозе DCCR, полученной на 69-й день в двойном слепом, плацебо-контролируемом, рандомизированном расширении отмены.
Лекарство: Плацебо
Лекарство: DCCR
Другие имена:
  • Таблетка с контролируемым высвобождением диазоксида холина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Гиперфагия с использованием опросника гиперфагии
Временное ограничение: Изменение с 69-го по 97-й день
Изменение с 69-го по 97-й день
Расход энергии в покое
Временное ограничение: Изменение с 69-го по 97-й день
Изменение с 69-го по 97-й день

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Масса
Временное ограничение: Процентное изменение от исходного уровня до дня 69
Процентное изменение от исходного уровня до дня 69
Масса
Временное ограничение: Процентное изменение с 69-го по 97-й день
Процентное изменение с 69-го по 97-й день
Расход энергии в покое
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до дня 69
Изменение от исходного уровня до дня 69
Гиперфагия с использованием опросника гиперфагии
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до дня 69
Изменение от исходного уровня до дня 69
Процент жира в организме
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до дня 69
Изменение от исходного уровня до дня 69
Процент жира в организме
Временное ограничение: Изменение с 69-го по 97-й день
Изменение с 69-го по 97-й день
Липиды
Временное ограничение: Процентное изменение от исходного уровня до дня 69
Процентное изменение от исходного уровня до 69-го дня для триглицеридов, общего холестерина, холестерина ЛПНП, холестерина ЛПВП и холестерина, отличного от ЛПВП
Процентное изменение от исходного уровня до дня 69
Липиды
Временное ограничение: Процентное изменение с 69-го по 97-й день
Процентное изменение с 69-го по 97-й день для триглицеридов, общего холестерина, холестерина ЛПНП, холестерина ЛПВП и холестерина, отличного от ЛПВП
Процентное изменение с 69-го по 97-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Essentialis, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 января 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

1 сентября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 августа 2016 г.

Последняя проверка

1 августа 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PC025

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться