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Klinische Studie zu Diazoxid-Cholin-Tabletten mit kontrollierter Freisetzung (DCCR) bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

30. August 2016 aktualisiert von: Essentialis, Inc.

Eine Dosistitrationsstudie von Diazoxid-Cholin-Tabletten mit kontrollierter Freisetzung (DCCR) bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom mit einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsverlängerung

• Dies ist eine monozentrische, unverblindete, einarmige Studie mit einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Verlängerung des Absetzens. Die Patienten werden mit einer DCCR-Dosis von etwa 1,5 mg/kg (maximale Anfangsdosis von 145 mg) begonnen und alle 14 Tage auf etwa 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg und 5,1 mg/kg titriert ( Höchstdosis von 507,5 mg). Diese DCCR-Dosen entsprechen Diazoxid-Dosen von 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 und 3,52 mg/kg. Die verabreichte Dosis wird so nahe an der mg/kg-Dosierung liegen, wie dies mit den verfügbaren Dosisstärken von DCCR erreicht werden kann. Die Patienten werden nach Ermessen des Prüfarztes bei jedem Besuch hochtitriert. Alle Patienten werden in der doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsverlängerung fortgesetzt. Jeder Patient, der einen Anstieg des Energieverbrauchs im Ruhezustand und/oder eine Verringerung der Hyperphagie von Baseline bis Tag 55 oder Tag 69 zeigte, wird als Responder bezeichnet, während alle anderen als Non-Responder bezeichnet werden. Responder werden in einem Verhältnis von 1:1 randomisiert, um entweder die aktive Behandlung mit der Dosis fortzusetzen, mit der sie an Tag 69 behandelt wurden, oder mit dem Placebo-Äquivalent dieser Dosis für weitere 4 Wochen. Non-Responder werden während der Verlängerung offen behandelt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92686
        • University of California, Irvine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 22 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder. Jugendliche und junge Erwachsene mit genetisch bestätigtem Prader-Willi-Syndrom
  • Alter bei ≥ 10 Jahren und ≤ 22 Jahren
  • Allgemein gesund, wie durch Anamnese, körperliche Untersuchung, Vitalzeichenbeurteilungen, 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG) und klinische Laborbeurteilungen dokumentiert
  • Der BMI übersteigt das 95. Perzentil des altersspezifischen BMI-Werts in den CDC-BMI-Diagrammen
  • Nüchternglukose ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Ausschlusskriterien:

  • Verabreichung von Prüfpräparaten innerhalb von 1 Monat vor dem Screening-Besuch
  • Voraussichtliche Anforderung für die Verwendung verbotener Medikamente
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder signifikanten Intoleranz gegenüber: Diazoxid, Thiaziden oder Sulfonamiden
  • Rechnen Sie mit Übergängen in ihrer Pflege vom Familienheim zum Gruppenheim oder anderen ähnlichen potenziell störenden Veränderungen
  • Herzinsuffizienz oder bekanntermaßen eingeschränkte Herzreserve
  • Alle anderen klinisch signifikanten endokrinen, kardiovaskulären, pulmonalen, neurologischen, psychiatrischen, hepatischen, gastrointestinalen, hämatologischen, renalen oder dermatologischen Erkrankungen, die die Beurteilung des Prüfpräparats beeinträchtigen, so der Prüfarzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DCCR Open Label - DCCR Double Blind
Die Patienten werden mit einer DCCR-Dosis von etwa 1,5 mg/kg (maximale Anfangsdosis von 145 mg) begonnen und alle 14 Tage durch 4 DCCR-Dosierungsstufen titriert. Die Patienten werden nach Ermessen des Prüfarztes bei jedem Besuch hochtitriert. Randomisiert, um DCCR mit derselben Dosis fortzusetzen, die sie an Tag 69 in der doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsverlängerung erhalten hatten
Arzneimittel: DCCR
Andere Namen:
  • Diazoxid-Cholin-Tablette mit kontrollierter Freisetzung
Experimental: DCCR Open Label – Placebo Double Blind
Die Patienten werden mit einer DCCR-Dosis von etwa 1,5 mg/kg (maximale Anfangsdosis von 145 mg) begonnen und alle 14 Tage durch 4 DCCR-Dosierungsstufen titriert. Die Patienten werden nach Ermessen des Prüfarztes bei jedem Besuch hochtitriert. Randomisiert, um ein Placebo zu erhalten, das der DCCR-Dosis entspricht, die an Tag 69 in der doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsverlängerung erhalten wurde
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: DCCR
Andere Namen:
  • Diazoxid-Cholin-Tablette mit kontrollierter Freisetzung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Hyperphagie mit Hyperphagie-Fragebogen
Zeitfenster: Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Energieverbrauch im Ruhezustand
Zeitfenster: Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Wechsel von Tag 69 bis Tag 97

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewicht
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 69
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 69
Gewicht
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97
Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97
Energieverbrauch im Ruhezustand
Zeitfenster: Wechsel von Baseline bis Tag 69
Wechsel von Baseline bis Tag 69
Hyperphagie mit Hyperphagie-Fragebogen
Zeitfenster: Wechsel von Baseline bis Tag 69
Wechsel von Baseline bis Tag 69
Prozent Körperfett
Zeitfenster: Wechsel von Baseline bis Tag 69
Wechsel von Baseline bis Tag 69
Prozent Körperfett
Zeitfenster: Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Lipide
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 69
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Tag 69 für Triglyceride, Gesamtcholesterin, LDL-Cholesterin, HDL-Cholesterin und Nicht-HDL-Cholesterin
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 69
Lipide
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97
Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97 für Triglyceride, Gesamtcholesterin, LDL-Cholesterin, HDL-Cholesterin und Nicht-HDL-Cholesterin
Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Essentialis, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

1. September 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2016

Zuletzt verifiziert

1. August 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PC025

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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