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Estudo clínico do comprimido de liberação controlada de diazóxido de colina (DCCR) em pacientes com síndrome de Prader-Willi

30 de agosto de 2016 atualizado por: Essentialis, Inc.

Um estudo de titulação de dose de comprimido de liberação controlada de diazóxido de colina (DCCR) em pacientes com síndrome de Prader-Willi com uma extensão de abstinência randomizada, controlada por placebo e duplo-cega

• Este é um estudo de centro único, aberto, de braço único com extensão de retirada randomizada, duplo-cego, controlado por placebo. Os pacientes são iniciados com uma dose de DCCR de cerca de 1,5 mg/kg (dose inicial máxima de 145 mg) e são titulados a cada 14 dias para cerca de 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg e 5,1 mg/kg ( dose máxima de 507,5 mg). Essas doses de DCCR são equivalentes a doses de diazóxido de 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 e 3,52 mg/kg. A dose administrada será tão próxima da dosagem de mg/kg quanto pode ser alcançada pelas dosagens disponíveis de DCCR. Os pacientes serão titulados a cada visita, a critério do investigador. Todos os pacientes continuarão na extensão de retirada randomizada, duplo-cega, controlada por placebo. Qualquer paciente que apresentar aumento no gasto energético em repouso e/ou redução na hiperfagia desde a linha de base até o dia 55 ou dia 69 será designado como respondedor, enquanto todos os outros serão designados como não respondedores. Os respondedores serão randomizados em uma proporção de 1:1 para continuar o tratamento ativo na dose com a qual foram tratados no Dia 69 ou para o placebo equivalente a essa dose por mais 4 semanas. Os não respondedores continuarão o tratamento aberto durante a extensão.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92686
        • University of California, Irvine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 22 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças. adolescentes e adultos jovens com síndrome de Prader-Willi geneticamente confirmada
  • Idades ≥ 10 anos e ≤ 22 anos
  • Geralmente saudável, conforme documentado pelo histórico médico, exame físico, avaliação de sinais vitais, eletrocardiograma de 12 derivações (ECG) e avaliações laboratoriais clínicas
  • O IMC excede o 95º percentil do valor de IMC específico para a idade nas tabelas de IMC do CDC
  • Glicemia em jejum ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5%

Critério de exclusão:

  • Administração de drogas experimentais dentro de 1 mês antes da visita de triagem
  • Exigência antecipada para uso de medicamentos proibidos
  • História de reação alérgica ou intolerância significativa a: diazóxido, tiazidas ou sulfonamidas
  • Antecipar as transições em seus cuidados de casa de família para casa de grupo ou outras mudanças potencialmente perturbadoras semelhantes
  • Insuficiência cardíaca congestiva ou reserva cardíaca comprometida conhecida
  • Qualquer outra doença endócrina, cardiovascular, pulmonar, neurológica, psiquiátrica, hepática, gastrointestinal, hematológica, renal ou dermatológica clinicamente significativa que interfira nas avaliações do medicamento sob investigação, de acordo com o Investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DCCR Open Label - DCCR Duplo Cego
Os pacientes são iniciados com uma dose de DCCR de cerca de 1,5 mg/kg (dose inicial máxima de 145 mg) e são titulados a cada 14 dias por meio de 4 níveis de dose de DCCR. Os pacientes serão titulados a cada visita, a critério do investigador. Randomizados para continuar DCCR, na mesma dose que receberam no Dia 69, na Extensão de Retirada Randomizada, Duplo-Cego, Controlada por Placebo
Medicamento: DCCR
Outros nomes:
  • Comprimido de liberação controlada de diazóxido de colina
Experimental: DCCR Open Label - Placebo Duplo Cego
Os pacientes são iniciados com uma dose de DCCR de cerca de 1,5 mg/kg (dose inicial máxima de 145 mg) e são titulados a cada 14 dias por meio de 4 níveis de dose de DCCR. Os pacientes serão titulados a cada visita, a critério do investigador. Randomizado para receber placebo equivalente à dose de DCCR recebida no dia 69 na extensão de retirada randomizada, controlada por placebo e duplo-cega
Medicamento: Placebo
Medicamento: DCCR
Outros nomes:
  • Comprimido de liberação controlada de diazóxido de colina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Hiperfagia usando questionário de hiperfagia
Prazo: Mudança do dia 69 até o dia 97
Mudança do dia 69 até o dia 97
Gasto energético de repouso
Prazo: Mudança do dia 69 até o dia 97
Mudança do dia 69 até o dia 97

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Peso
Prazo: Alteração percentual da linha de base até o dia 69
Alteração percentual da linha de base até o dia 69
Peso
Prazo: Alteração percentual do dia 69 ao dia 97
Alteração percentual do dia 69 ao dia 97
Gasto energético de repouso
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 69
Mudança da linha de base até o dia 69
Hiperfagia usando questionário de hiperfagia
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 69
Mudança da linha de base até o dia 69
Porcentagem de gordura corporal
Prazo: Mudança da linha de base até o dia 69
Mudança da linha de base até o dia 69
Porcentagem de gordura corporal
Prazo: Mudança do dia 69 até o dia 97
Mudança do dia 69 até o dia 97
Lipídios
Prazo: Alteração percentual da linha de base até o dia 69
Alteração percentual da linha de base até o dia 69 para triglicerídeos, colesterol total, colesterol LDL, colesterol HDL e colesterol não HDL
Alteração percentual da linha de base até o dia 69
Lipídios
Prazo: Alteração percentual do dia 69 até o dia 97
Alteração percentual do dia 69 ao dia 97 para triglicerídeos, colesterol total, colesterol LDL, colesterol HDL e colesterol não HDL
Alteração percentual do dia 69 até o dia 97

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Essentialis, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de janeiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

13 de janeiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

1 de setembro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de agosto de 2016

Última verificação

1 de agosto de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PC025

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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