Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av diazoksidkolin tablett med kontrollert frigjøring (DCCR) hos pasienter med Prader-Willi syndrom

30. august 2016 oppdatert av: Essentialis, Inc.

En dosetitreringsstudie av diazoksidkolin-tablett med kontrollert frigjøring (DCCR) hos pasienter med Prader-Willi syndrom med en dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert abstinensutvidelse

• Dette er en enkeltsenter, åpen, enkeltarmsstudie med en dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert abstinensutvidelse. Pasienter startes med en DCCR-dose på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdose på 145 mg) og titreres hver 14. dag til ca. 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg og 5,1 mg/kg ( maksimal dose på 507,5 mg). Disse DCCR-dosene tilsvarer diazoksiddoser på 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 og 3,52 mg/kg. Den administrerte dosen vil være så nær mg/kg-doseringen som kan oppnås med de tilgjengelige dosestyrkene til DCCR. Pasientene vil bli opptitrert ved hvert besøk etter utrederens skjønn. Alle pasienter vil fortsette i den dobbeltblindede, placebokontrollerte, randomiserte seponeringsforlengelsen. Enhver pasient som viste en økning i hvileenergiforbruk og/eller en reduksjon i hyperfagi fra baseline til og med dag 55 eller dag 69 vil bli utpekt som responder, mens alle andre vil bli utpekt som ikke-respondere. Respondentene vil bli randomisert i forholdet 1:1 enten for å fortsette på aktiv behandling med dosen de ble behandlet med på dag 69 eller til placeboekvivalenten til den dosen i ytterligere 4 uker. Ikke-responderere vil fortsette åpen behandling under utvidelsen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92686
        • University of California, Irvine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 22 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn. ungdom og unge voksne med genetisk bekreftet Prader-Willi syndrom
  • Alder ≥ 10 år og ≤ 22 år
  • Generelt frisk som dokumentert av sykehistorien, fysisk undersøkelse, vurderinger av vitale tegn, 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) og kliniske laboratorievurderinger
  • BMI overstiger 95. persentilen av den aldersspesifikke BMI-verdien på CDC BMI-diagrammene
  • Fastende glukose ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Ekskluderingskriterier:

  • Administrering av undersøkelsesmedisiner innen 1 måned før screeningbesøk
  • Forventet krav om bruk av forbudte medisiner
  • Anamnese med allergisk reaksjon eller betydelig intoleranse mot: diazoksid, tiazider eller sulfonamider
  • Forutse overganger i deres omsorg fra familiehjem til gruppehjem eller andre lignende potensielt forstyrrende endringer
  • Kongestiv hjertesvikt eller kjent kompromittert hjertereserve
  • Enhver annen klinisk signifikant endokrin, kardiovaskulær, pulmonal, nevrologisk, psykiatrisk, hepatisk, gastrointestinal, hematologisk, nyre- eller dermatologisk sykdom som forstyrrer vurderingene av undersøkelsesmedisinen, ifølge etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DCCR Open Label - DCCR Double Blind
Pasienter startes med en DCCR-dose på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdose på 145 mg) og titreres hver 14. dag gjennom 4 dosenivåer av DCCR. Pasientene vil bli opptitrert ved hvert besøk etter utrederens skjønn. Randomisert til å fortsette DCCR, i samme dose som de mottok på dag 69, i den dobbeltblindede, placebokontrollerte, randomiserte uttaksforlengelsen
Legemiddel: DCCR
Andre navn:
  • Diazoxide Choline tablett med kontrollert frigjøring
Eksperimentell: DCCR Open Label - Placebo Double Blind
Pasienter startes med en DCCR-dose på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdose på 145 mg) og titreres hver 14. dag gjennom 4 dosenivåer av DCCR. Pasientene vil bli opptitrert ved hvert besøk etter utrederens skjønn. Randomisert til å motta placebo tilsvarende DCCR-dosen mottatt på dag 69 i den dobbeltblinde, placebokontrollerte, randomiserte uttaksforlengelsen
Legemiddel: Placebo
Legemiddel: DCCR
Andre navn:
  • Diazoxide Choline tablett med kontrollert frigjøring

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyperfagi ved hjelp av hyperfagi spørreskjema
Tidsramme: Endring fra dag 69 til dag 97
Endring fra dag 69 til dag 97
Hvile energiforbruk
Tidsramme: Endring fra dag 69 til dag 97
Endring fra dag 69 til dag 97

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vekt
Tidsramme: Prosentvis endring fra baseline til dag 69
Prosentvis endring fra baseline til dag 69
Vekt
Tidsramme: Prosentvis endring fra dag 69 til og med dag 97
Prosentvis endring fra dag 69 til og med dag 97
Hvile energiforbruk
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 69
Endring fra baseline til dag 69
Hyperfagi ved hjelp av hyperfagi spørreskjema
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 69
Endring fra baseline til dag 69
Prosent kroppsfett
Tidsramme: Endring fra baseline til dag 69
Endring fra baseline til dag 69
Prosent kroppsfett
Tidsramme: Endring fra dag 69 til dag 97
Endring fra dag 69 til dag 97
Lipider
Tidsramme: Prosentvis endring fra baseline til dag 69
Prosentvis endring fra baseline til dag 69 for triglyserider, totalkolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol og ikke-HDL-kolesterol
Prosentvis endring fra baseline til dag 69
Lipider
Tidsramme: Prosentvis endring fra dag 69 til og med dag 97
Prosentvis endring fra dag 69 til dag 97 for triglyserider, totalkolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol og ikke-HDL-kolesterol
Prosentvis endring fra dag 69 til og med dag 97

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Essentialis, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2014

Først lagt ut (Anslag)

13. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

1. september 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2016

Sist bekreftet

1. august 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PC025

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere