Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie van Diazoxide Choline Tablet met gereguleerde afgifte (DCCR) bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

30 augustus 2016 bijgewerkt door: Essentialis, Inc.

Een dosistitratiestudie van diazoxide-choline-tablet met gecontroleerde afgifte (DCCR) bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom met een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde ontwenningsverlenging

• Dit is een single-center, open-label, eenarmige studie met een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde stopzettingsverlenging. Patiënten worden gestart met een DCCR-dosis van ongeveer 1,5 mg/kg (maximale startdosis van 145 mg) en worden elke 14 dagen getitreerd tot ongeveer 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg en 5,1 mg/kg ( maximale dosis van 507,5 mg). Deze DCCR-doses zijn equivalent aan diazoxidedoses van 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 en 3,52 mg/kg. De toegediende dosis zal zo dicht mogelijk bij de mg/kg dosering liggen als mogelijk is met de beschikbare dosissterkten van DCCR. Patiënten zullen bij elk bezoek worden opgetitreerd naar goeddunken van de onderzoeker. Alle patiënten zullen worden voortgezet in de dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde ontwenningsfase. Elke patiënt die vanaf baseline tot en met dag 55 of dag 69 een toename van het energieverbruik in rust en/of een afname van hyperfagie vertoonde, wordt aangemerkt als responder, terwijl alle anderen als non-responder worden aangemerkt. Responders worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om ofwel door te gaan met de actieve behandeling met de dosis waarmee ze op dag 69 werden behandeld, ofwel om het placebo-equivalent van die dosis nog eens 4 weken te gebruiken. Non-responders zullen tijdens de verlenging de open-labelbehandeling voortzetten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92686
        • University of California, Irvine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 22 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen. adolescenten en jonge volwassenen met genetisch bevestigd Prader-Willi-syndroom
  • Leeftijden ≥ 10 jaar en ≤ 22 jaar
  • Over het algemeen gezond zoals gedocumenteerd door de medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, beoordelingen van vitale functies, 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) en klinische laboratoriumbeoordelingen
  • BMI overschrijdt het 95e percentiel van de leeftijdsspecifieke BMI-waarde op de CDC BMI-grafieken
  • Nuchtere glucose ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5%

Uitsluitingscriteria:

  • Toediening van onderzoeksgeneesmiddelen binnen 1 maand voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Verwachte vereiste voor het gebruik van verboden medicijnen
  • Voorgeschiedenis van allergische reactie of significante intolerantie voor: diazoxide, thiaziden of sulfonamiden
  • Anticipeer op overgangen in hun zorg van gezinswoning naar groepswoning of andere soortgelijke potentieel ontwrichtende veranderingen
  • Congestief hartfalen of bekende gecompromitteerde cardiale reserve
  • Elke andere klinisch significante endocriene, cardiovasculaire, pulmonale, neurologische, psychiatrische, hepatische, gastro-intestinale, hematologische, nier- of dermatologische ziekte die de beoordelingen van het onderzoeksgeneesmiddel verstoort, volgens de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DCCR Open Label - DCCR dubbelblind
Patiënten worden gestart met een DCCR-dosis van ongeveer 1,5 mg/kg (maximale startdosis van 145 mg) en worden elke 14 dagen getitreerd via 4 dosisniveaus van DCCR. Patiënten zullen bij elk bezoek worden opgetitreerd naar goeddunken van de onderzoeker. Gerandomiseerd om door te gaan met DCCR, met dezelfde dosis als die ze kregen op dag 69, in de dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde opnameverlenging
Geneesmiddel: DCCR
Andere namen:
  • Diazoxide Choline-tablet met gecontroleerde afgifte
Experimenteel: DCCR Open Label - Placebo dubbelblind
Patiënten worden gestart met een DCCR-dosis van ongeveer 1,5 mg/kg (maximale startdosis van 145 mg) en worden elke 14 dagen getitreerd via 4 dosisniveaus van DCCR. Patiënten zullen bij elk bezoek worden opgetitreerd naar goeddunken van de onderzoeker. Gerandomiseerd om placebo te krijgen dat equivalent is aan de DCCR-dosis die op dag 69 werd ontvangen in de dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde opname-extensie
Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: DCCR
Andere namen:
  • Diazoxide Choline-tablet met gecontroleerde afgifte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Hyperfagie met behulp van een vragenlijst over hyperfagie
Tijdsspanne: Wissel van dag 69 tot en met dag 97
Wissel van dag 69 tot en met dag 97
Energieverbruik in rust
Tijdsspanne: Wissel van dag 69 tot en met dag 97
Wissel van dag 69 tot en met dag 97

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gewicht
Tijdsspanne: Procentuele verandering vanaf baseline tot en met dag 69
Procentuele verandering vanaf baseline tot en met dag 69
Gewicht
Tijdsspanne: Procentuele verandering van dag 69 tot en met dag 97
Procentuele verandering van dag 69 tot en met dag 97
Energieverbruik in rust
Tijdsspanne: Wijziging vanaf baseline tot en met dag 69
Wijziging vanaf baseline tot en met dag 69
Hyperfagie met behulp van een vragenlijst over hyperfagie
Tijdsspanne: Wijziging vanaf baseline tot en met dag 69
Wijziging vanaf baseline tot en met dag 69
Percentage lichaamsvet
Tijdsspanne: Wijziging vanaf baseline tot en met dag 69
Wijziging vanaf baseline tot en met dag 69
Percentage lichaamsvet
Tijdsspanne: Wissel van dag 69 tot en met dag 97
Wissel van dag 69 tot en met dag 97
Lipiden
Tijdsspanne: Procentuele verandering vanaf baseline tot en met dag 69
Procentuele verandering vanaf baseline tot en met dag 69 voor triglyceriden, totaal cholesterol, LDL-cholesterol, HDL-cholesterol en niet-HDL-cholesterol
Procentuele verandering vanaf baseline tot en met dag 69
Lipiden
Tijdsspanne: Procentuele verandering van dag 69 tot en met dag 97
Procentuele verandering van dag 69 tot dag 97 voor triglyceriden, totaal cholesterol, LDL-cholesterol, HDL-cholesterol en niet-HDL-cholesterol
Procentuele verandering van dag 69 tot en met dag 97

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Essentialis, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

13 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 september 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2016

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PC025

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren