Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus diatsoksidikoliinista kontrolloidusti vapautuvista tableteista (DCCR) potilailla, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä

tiistai 30. elokuuta 2016 päivittänyt: Essentialis, Inc.

Diatsoksidikoliinikontrolloidun vapautumisen tabletin (DCCR) annostitraustutkimus potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä ja kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu vieroituspidennys

• Tämä on yhden keskuksen avoin, yksihaarainen tutkimus, jossa on kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu vieroituslaajennus. Potilaat aloitetaan DCCR-annoksella noin 1,5 mg/kg (enimmäisaloitusannos 145 mg) ja titrataan 14 päivän välein noin 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg ja 5,1 mg/kg ( enimmäisannos 507,5 mg). Nämä DCCR-annokset vastaavat diatsoksidiannoksia 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 ja 3,52 mg/kg. Annettu annos on niin lähellä mg/kg-annosta kuin voidaan saavuttaa saatavilla olevilla DCCR:n annosvahvuuksilla. Potilaita titrataan jokaisella käynnillä tutkijan harkinnan mukaan. Kaikkien potilaiden hoitoa jatketaan kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa, satunnaistetussa vieroitustutkimuksessa. Jokainen potilas, joka osoitti lisääntynyttä lepoenergiankulutusta ja/tai hyperfagian vähentymistä lähtötilanteesta päivään 55 tai päivään 69, nimetään vastaajaksi, kun taas kaikki muut nimetään ei-vastettaviksi. Vastaajat satunnaistetaan suhteessa 1:1 joko jatkamaan aktiivista hoitoa annoksella, jolla heitä hoidettiin päivänä 69, tai tämän annoksen plaseboekvivalentilla 4 lisäviikon ajan. Ne, jotka eivät saa vastausta, jatkavat avointa hoitoa laajennuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92686
        • University of California, Irvine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 22 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset. nuoret ja nuoret aikuiset, joilla on geneettisesti vahvistettu Prader-Willin oireyhtymä
  • Ikä ≥ 10 vuotta ja ≤ 22 vuotta
  • Yleensä terve sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen arvioinnin, 12-kytkentäisen EKG:n ja kliinisen laboratorioarvioinnin perusteella
  • BMI ylittää 95. prosenttipisteen ikäkohtaisesta BMI-arvosta CDC:n BMI-kaavioissa
  • Paastoglukoosi ≤ 126 mg/dl
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuslääkkeiden antaminen kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  • Odotettu vaatimus kiellettyjen lääkkeiden käytöstä
  • Aiempi allerginen reaktio tai merkittävä intoleranssi: diatsoksidi, tiatsidit tai sulfonamidit
  • Ennakoi heidän hoidossa tapahtuvia siirtymiä perhekodista ryhmäkotiin tai muita vastaavia mahdollisesti häiritseviä muutoksia
  • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai tiedossa olevan sydämen varaustilan heikkeneminen
  • Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä endokriininen, kardiovaskulaarinen, keuhko-, neurologinen, psykiatrinen, maksan, maha-suolikanavan, hematologinen, munuaisten tai dermatologinen sairaus, joka häiritsee tutkittavan lääkkeen arviointeja, tutkijan mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DCCR Open Label - DCCR Double Blind
Potilaat aloitetaan DCCR-annoksella noin 1,5 mg/kg (enimmäisaloitusannos 145 mg) ja titrataan 14 päivän välein 4 DCCR-annostasolla. Potilaita titrataan jokaisella käynnillä tutkijan harkinnan mukaan. Satunnaistettu jatkamaan DCCR:ää samalla annoksella kuin he saivat päivänä 69 kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa, satunnaistetussa vetäytymislaajennuksessa
Lääke: DCCR
Muut nimet:
  • Diatsoksidikoliini kontrolloidusti vapautuva tabletti
Kokeellinen: DCCR Open Label - Placebo Double Blind
Potilaat aloitetaan DCCR-annoksella noin 1,5 mg/kg (enimmäisaloitusannos 145 mg) ja titrataan 14 päivän välein 4 DCCR-annostasolla. Potilaita titrataan jokaisella käynnillä tutkijan harkinnan mukaan. Satunnaistettu saamaan lumelääkettä, joka vastaa päivänä 69 saatua DCCR-annosta kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa, satunnaistetussa vieroituslaajennuksessa
Lääke: Plasebo
Lääke: DCCR
Muut nimet:
  • Diatsoksidikoliini kontrolloidusti vapautuva tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hyperfagia hyperfagiakyselylomakkeella
Aikaikkuna: Muutos päivästä 69 päivään 97
Muutos päivästä 69 päivään 97
Lepoenergian kulutus
Aikaikkuna: Muutos päivästä 69 päivään 97
Muutos päivästä 69 päivään 97

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paino
Aikaikkuna: Prosenttimuutos lähtötasosta päivään 69
Prosenttimuutos lähtötasosta päivään 69
Paino
Aikaikkuna: Prosenttimuutos päivästä 69 päivään 97
Prosenttimuutos päivästä 69 päivään 97
Lepoenergian kulutus
Aikaikkuna: Muutos perustilasta päivään 69
Muutos perustilasta päivään 69
Hyperfagia hyperfagiakyselylomakkeella
Aikaikkuna: Muutos perustilasta päivään 69
Muutos perustilasta päivään 69
Kehon rasvaprosentti
Aikaikkuna: Muutos perustilasta päivään 69
Muutos perustilasta päivään 69
Kehon rasvaprosentti
Aikaikkuna: Muutos päivästä 69 päivään 97
Muutos päivästä 69 päivään 97
Lipidit
Aikaikkuna: Prosenttimuutos lähtötasosta päivään 69
Triglyseridien, kokonaiskolesterolin, LDL-kolesterolin, HDL-kolesterolin ja ei-HDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta päivään 69
Prosenttimuutos lähtötasosta päivään 69
Lipidit
Aikaikkuna: Prosenttimuutos päivästä 69 päivään 97
Triglyseridien, kokonaiskolesterolin, LDL-kolesterolin, HDL-kolesterolin ja ei-HDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos päivästä 69 päivään 97
Prosenttimuutos päivästä 69 päivään 97

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Essentialis, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 13. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 1. syyskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. elokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PC025

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa