Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie Diazoxide Cholin Tablet s řízeným uvolňováním (DCCR) u pacientů s Prader-Williho syndromem

30. srpna 2016 aktualizováno: Essentialis, Inc.

Studie titrace dávky diazoxidcholinových tablet s řízeným uvolňováním (DCCR) u pacientů s Prader-Williho syndromem s dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným, randomizovaným prodloužením vysazení

• Toto je jednocentrová, otevřená, jednoramenná studie s dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným, randomizovaným prodloužením vysazení. Pacienti jsou zahajováni dávkou DCCR přibližně 1,5 mg/kg (maximální počáteční dávka 145 mg) a každých 14 dní jsou titrováni na přibližně 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg a 5,1 mg/kg ( maximální dávka 507,5 mg). Tyto dávky DCCR jsou ekvivalentní dávkám diazoxidu 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 a 3,52 mg/kg. Podaná dávka se bude co nejvíce blížit dávce mg/kg, jak ji lze dosáhnout dostupnými dávkami DCCR. Pacienti budou titrováni při každé návštěvě podle uvážení zkoušejícího. Všichni pacienti budou pokračovat ve dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném, randomizovaném prodloužení. Každý pacient, který vykazoval zvýšení klidového energetického výdeje a/nebo snížení hyperfagie od výchozího stavu do dne 55 nebo dne 69, bude označen jako respondér, zatímco všichni ostatní budou označeni jako osoby, které nereagují. Respondenti budou randomizováni v poměru 1:1 buď tak, aby pokračovali v aktivní léčbě dávkou, kterou byli léčeni v den 69, nebo s ekvivalentem placeba této dávky po další 4 týdny. Osoby, které nereagují, budou během prodloužení pokračovat v otevřeném zacházení.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92686
        • University of California, Irvine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 22 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti. dospívajících a mladých dospělých s geneticky potvrzeným Prader-Williho syndromem
  • Věk ≥ 10 let a ≤ 22 let
  • Obecně zdravý, jak dokládá anamnéza, fyzikální vyšetření, hodnocení životních funkcí, 12svodový elektrokardiogram (EKG) a klinická laboratorní vyšetření
  • BMI překračuje 95. percentil věkově specifické hodnoty BMI v tabulkách CDC BMI
  • Glukóza nalačno ≤ 126 mg/dl
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Kritéria vyloučení:

  • Podávání zkoumaných léků během 1 měsíce před screeningovou návštěvou
  • Předpokládaný požadavek na užívání zakázaných léků
  • Anamnéza alergické reakce nebo významné intolerance na: diazoxid, thiazidy nebo sulfonamidy
  • Předvídat přechody v jejich péči z rodinného domu do skupinového domova nebo jiné podobné potenciálně rušivé změny
  • Městnavé srdeční selhání nebo známá narušená srdeční rezerva
  • Jakékoli jiné klinicky významné endokrinní, kardiovaskulární, plicní, neurologické, psychiatrické, jaterní, gastrointestinální, hematologické, ledvinové nebo dermatologické onemocnění narušující hodnocení hodnoceného léku podle zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DCCR Open Label - DCCR Double Blind
Pacienti jsou zahajováni dávkou DCCR přibližně 1,5 mg/kg (maximální počáteční dávka 145 mg) a jsou titrováni každých 14 dní prostřednictvím 4 dávkových úrovní DCCR. Pacienti budou titrováni při každé návštěvě podle uvážení zkoušejícího. Randomizováno pro pokračování DCCR ve stejné dávce, jakou dostávali 69. den, ve dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném a randomizovaném prodloužení
Lék: DCCR
Ostatní jména:
  • Diazoxid Cholin Tableta s řízeným uvolňováním
Experimentální: DCCR Open Label - Placebo Double Blind
Pacienti jsou zahajováni dávkou DCCR přibližně 1,5 mg/kg (maximální počáteční dávka 145 mg) a jsou titrováni každých 14 dní prostřednictvím 4 dávkových úrovní DCCR. Pacienti budou titrováni při každé návštěvě podle uvážení zkoušejícího. Randomizováno pro příjem placeba ekvivalentního dávce DCCR přijaté 69. den ve dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném a randomizovaném prodloužení
Lék: Placebo
Lék: DCCR
Ostatní jména:
  • Diazoxid Cholin Tableta s řízeným uvolňováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hyperfagie pomocí hyperfagického dotazníku
Časové okno: Změna ze dne 69 na den 97
Změna ze dne 69 na den 97
Výdej energie v klidu
Časové okno: Změna ze dne 69 na den 97
Změna ze dne 69 na den 97

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hmotnost
Časové okno: Procentuální změna od výchozího stavu do dne 69
Procentuální změna od výchozího stavu do dne 69
Hmotnost
Časové okno: Procentuální změna od 69. dne do 97. dne
Procentuální změna od 69. dne do 97. dne
Výdej energie v klidu
Časové okno: Změna od základního stavu do dne 69
Změna od základního stavu do dne 69
Hyperfagie pomocí hyperfagického dotazníku
Časové okno: Změna od základního stavu do dne 69
Změna od základního stavu do dne 69
Procento tělesného tuku
Časové okno: Změna od základního stavu do dne 69
Změna od základního stavu do dne 69
Procento tělesného tuku
Časové okno: Změna ze dne 69 na den 97
Změna ze dne 69 na den 97
Lipidy
Časové okno: Procentuální změna od výchozího stavu do dne 69
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 69. dne pro triglyceridy, celkový cholesterol, LDL cholesterol, HDL cholesterol a non-HDL cholesterol
Procentuální změna od výchozího stavu do dne 69
Lipidy
Časové okno: Procentuální změna od 69. dne do 97. dne
Procentuální změna od 69. dne do 97. dne pro triglyceridy, celkový cholesterol, LDL cholesterol, HDL cholesterol a non-HDL cholesterol
Procentuální změna od 69. dne do 97. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Essentialis, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

13. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. září 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. srpna 2016

Naposledy ověřeno

1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PC025

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit