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Studio clinico sulla compressa a rilascio controllato di diazossido di colina (DCCR) in pazienti con sindrome di Prader-Willi

30 agosto 2016 aggiornato da: Essentialis, Inc.

Uno studio di titolazione della dose di compresse a rilascio controllato di diazossido di colina (DCCR) in pazienti con sindrome di Prader-Willi con un'estensione del ritiro randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo

• Si tratta di uno studio monocentrico, in aperto, a braccio singolo con un'estensione del ritiro randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I pazienti iniziano con una dose DCCR di circa 1,5 mg/kg (dose iniziale massima di 145 mg) e vengono titolati ogni 14 giorni a circa 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg e 5,1 mg/kg ( dose massima di 507,5 mg). Queste dosi DCCR sono equivalenti a dosi di diazossido di 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 e 3,52 mg/kg. La dose somministrata sarà il più vicino possibile al dosaggio in mg/kg ottenuto dai dosaggi disponibili di DCCR. I pazienti verranno titolati ad ogni visita a discrezione dello sperimentatore. Tutti i pazienti continueranno nell'estensione del ritiro randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo. Tutti i pazienti che hanno mostrato un aumento del dispendio energetico a riposo e/o una riduzione dell'iperfagia dal basale fino al giorno 55 o al giorno 69 saranno designati come responder, mentre tutti gli altri saranno designati come non-responder. I responder saranno randomizzati in un rapporto 1:1 per continuare il trattamento attivo alla dose con cui sono stati trattati il ​​giorno 69 o all'equivalente placebo di quella dose per ulteriori 4 settimane. I non-responder continueranno il trattamento in aperto durante l'estensione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92686
        • University of California, Irvine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 22 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini. adolescenti e giovani adulti con sindrome di Prader-Willi geneticamente confermata
  • Età a ≥ 10 anni e ≤ 22 anni
  • Generalmente sano come documentato dall'anamnesi, dall'esame fisico, dalla valutazione dei segni vitali, dall'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) e dalle valutazioni cliniche di laboratorio
  • Il BMI supera il 95° percentile del valore BMI specifico per età nelle classifiche CDC BMI
  • Glicemia a digiuno ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5%

Criteri di esclusione:

  • Somministrazione di farmaci sperimentali entro 1 mese prima della visita di screening
  • Obbligo previsto per l'uso di farmaci proibiti
  • Storia di reazione allergica o significativa intolleranza a: diazossido, tiazidici o sulfamidici
  • Anticipare le transizioni nella loro cura dalla casa famiglia alla casa famiglia o altri simili cambiamenti potenzialmente dirompenti
  • Insufficienza cardiaca congestizia o riserva cardiaca compromessa nota
  • Qualsiasi altra malattia endocrina, cardiovascolare, polmonare, neurologica, psichiatrica, epatica, gastrointestinale, ematologica, renale o dermatologica clinicamente significativa che interferisce con le valutazioni del farmaco sperimentale, secondo lo sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta DCCR - Doppio cieco DCCR
I pazienti iniziano con una dose di DCCR di circa 1,5 mg/kg (dose iniziale massima di 145 mg) e vengono titolati ogni 14 giorni attraverso 4 livelli di dose di DCCR. I pazienti verranno titolati ad ogni visita a discrezione dello sperimentatore. Randomizzati per continuare il DCCR, alla stessa dose ricevuta il giorno 69, nell'estensione del ritiro randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Droga: DCCR
Altri nomi:
  • Compressa a rilascio controllato di diazossido di colina
Sperimentale: DCCR Open Label - Placebo in doppio cieco
I pazienti iniziano con una dose di DCCR di circa 1,5 mg/kg (dose iniziale massima di 145 mg) e vengono titolati ogni 14 giorni attraverso 4 livelli di dose di DCCR. I pazienti verranno titolati ad ogni visita a discrezione dello sperimentatore. Randomizzato per ricevere placebo equivalente alla dose DCCR ricevuta il giorno 69 nell'estensione del ritiro randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Droga: Placebo
Droga: DCCR
Altri nomi:
  • Compressa a rilascio controllato di diazossido di colina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Iperfagia utilizzando il questionario sull'iperfagia
Lasso di tempo: Modifica dal giorno 69 al giorno 97
Modifica dal giorno 69 al giorno 97
Dispendio energetico a riposo
Lasso di tempo: Modifica dal giorno 69 al giorno 97
Modifica dal giorno 69 al giorno 97

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Peso
Lasso di tempo: Variazione percentuale dal basale fino al giorno 69
Variazione percentuale dal basale fino al giorno 69
Peso
Lasso di tempo: Variazione percentuale dal giorno 69 al giorno 97
Variazione percentuale dal giorno 69 al giorno 97
Dispendio energetico a riposo
Lasso di tempo: Modifica dal basale al giorno 69
Modifica dal basale al giorno 69
Iperfagia utilizzando il questionario sull'iperfagia
Lasso di tempo: Modifica dal basale al giorno 69
Modifica dal basale al giorno 69
Percentuale di grasso corporeo
Lasso di tempo: Modifica dal basale al giorno 69
Modifica dal basale al giorno 69
Percentuale di grasso corporeo
Lasso di tempo: Modifica dal giorno 69 al giorno 97
Modifica dal giorno 69 al giorno 97
Lipidi
Lasso di tempo: Variazione percentuale dal basale fino al giorno 69
Variazione percentuale dal basale fino al giorno 69 per trigliceridi, colesterolo totale, colesterolo LDL, colesterolo HDL e colesterolo non HDL
Variazione percentuale dal basale fino al giorno 69
Lipidi
Lasso di tempo: Variazione percentuale dal giorno 69 al giorno 97
Variazione percentuale dal giorno 69 al giorno 97 per trigliceridi, colesterolo totale, colesterolo LDL, colesterolo HDL e colesterolo non HDL
Variazione percentuale dal giorno 69 al giorno 97

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Essentialis, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

13 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 settembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 agosto 2016

Ultimo verificato

1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PC025

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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