二氮嗪胆碱控释片（DCCR）治疗普瑞德威利综合征的临床研究
2016年8月30日 更新者：Essentialis, Inc.
二氮嗪胆碱控释片 (DCCR) 在 Prader-Willi 综合征患者中的剂量滴定研究，采用双盲、安慰剂对照、随机停药扩展
• 这是一项单中心、开放标签、单臂研究，具有双盲、安慰剂对照、随机停药期扩展。
患者开始接受约 1.5 mg/kg（最大起始剂量为 145 mg）的 DCCR 剂量，每 14 天滴定至约 2.4 mg/kg、3.3 mg/kg、4.2 mg/kg 和 5.1 mg/kg（最大剂量 507.5 毫克）。
这些 DCCR 剂量相当于 1.03、1.66、2.28、2.9 和 3.52 mg/kg 的二氮嗪剂量。
给药剂量将尽可能接近 DCCR 可用剂量强度所能达到的 mg/kg 剂量。
患者将在每次访问时根据研究者的判断进行上调。
所有患者将继续进行双盲、安慰剂对照、随机退出扩展。
从基线到第 55 天或第 69 天表现出静息能量消耗增加和/或摄食过多减少的任何患者将被指定为响应者，而所有其他患者将被指定为无响应者。
反应者将以 1:1 的比例随机分配，要么继续接受第 69 天治疗剂量的积极治疗，要么继续接受相当于该剂量的安慰剂治疗 4 周。
无反应者将在延长期间继续开放标签治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Orange、California、美国、92686
- University of California, Irvine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 22年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 孩子们。 患有基因确诊的普拉德威利综合症的青少年和年轻人
- 年龄≥10岁且≤22岁
- 根据病史、体格检查、生命体征评估、12 导联心电图 (ECG) 和临床实验室评估记录，总体健康
- BMI 超过 CDC BMI 图表上特定年龄 BMI 值的第 95 个百分位数
- 空腹血糖 ≤ 126 mg/dL
- HbA1c ≤ 6.5 %
排除标准：
- 筛选访视前 1 个月内服用研究药物
- 使用违禁药物的预期要求
- 过敏反应史或严重不耐受：二氮嗪、噻嗪类或磺胺类药物
- 预计他们的护理会从家庭之家过渡到团体之家或其他类似的潜在破坏性变化
- 充血性心力衰竭或已知受损的心脏储备
- 根据研究者的说法，任何其他具有临床意义的内分泌、心血管、肺、神经、精神、肝、胃肠道、血液、肾脏或皮肤病会干扰研究药物的评估
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：DCCR 开放标签 - DCCR 双盲
患者开始接受约 1.5 mg/kg 的 DCCR 剂量（最大起始剂量为 145 mg），并每 14 天滴定 DCCR 的 4 个剂量水平。
患者将在每次访问时根据研究者的判断进行上调。
在双盲、安慰剂对照、随机停药扩展试验中，随机继续 DCCR，剂量与他们在第 69 天接受的剂量相同
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其他名称：
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实验性的：DCCR 开放标签 - 安慰剂双盲
患者开始接受约 1.5 mg/kg 的 DCCR 剂量（最大起始剂量为 145 mg），并每 14 天滴定 DCCR 的 4 个剂量水平。
患者将在每次访问时根据研究者的判断进行上调。
在双盲、安慰剂对照、随机退出扩展试验中随机接受相当于第 69 天接受的 DCCR 剂量的安慰剂
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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使用摄食过度问卷调查摄食过度
大体时间：从第 69 天到第 97 天的变化
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从第 69 天到第 97 天的变化
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静息能量消耗
大体时间：从第 69 天到第 97 天的变化
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从第 69 天到第 97 天的变化
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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重量
大体时间：从基线到第 69 天的百分比变化
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从基线到第 69 天的百分比变化
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重量
大体时间：从第 69 天到第 97 天的百分比变化
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从第 69 天到第 97 天的百分比变化
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静息能量消耗
大体时间：从基线到第 69 天的变化
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从基线到第 69 天的变化
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使用摄食过度问卷调查摄食过度
大体时间：从基线到第 69 天的变化
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从基线到第 69 天的变化
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身体脂肪百分比
大体时间：从基线到第 69 天的变化
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从基线到第 69 天的变化
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身体脂肪百分比
大体时间：从第 69 天到第 97 天的变化
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从第 69 天到第 97 天的变化
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脂质
大体时间：从基线到第 69 天的百分比变化
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从基线到第 69 天甘油三酯、总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、高密度脂蛋白胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇的百分比变化
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从基线到第 69 天的百分比变化
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脂质
大体时间：从第 69 天到第 97 天的百分比变化
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从第 69 天到第 97 天甘油三酯、总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、高密度脂蛋白胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇的百分比变化
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从第 69 天到第 97 天的百分比变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Virginia Kimonis, MD、University of California, Irvine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年4月1日
初级完成 (实际的)
2015年5月1日
研究完成 (实际的)
2015年5月1日
研究注册日期
首次提交
2014年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2014年1月9日
首次发布 (估计)
2014年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年8月30日
最后验证
2016年8月1日
更多信息
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