Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne tabletek o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny (DCCR) u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

30 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Essentialis, Inc.

Badanie miareczkowania dawki tabletki o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny (DCCR) u pacjentów z zespołem Pradera-Williego z podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym przedłużeniem odstawienia

• Jest to jednoośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo, randomizowanym przedłużeniem okresu wycofania. Pacjentów rozpoczyna się od dawki DCCR wynoszącej około 1,5 mg/kg (maksymalna dawka początkowa 145 mg) i zwiększa się ją co 14 dni do około 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg i 5,1 mg/kg ( maksymalna dawka 507,5 mg). Te dawki DCCR są równoważne dawkom diazoksydu 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 i 3,52 mg/kg. Podawana dawka będzie tak bliska dawkowaniu w mg/kg, jak to możliwe dzięki dostępnym mocom dawki DCCR. Pacjenci będą zwiększani podczas każdej wizyty według uznania badacza. Wszyscy pacjenci będą kontynuowani w podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo, randomizowanej fazie przedłużenia okresu odstawienia. Każdy pacjent, który wykazał wzrost spoczynkowego wydatku energetycznego i/lub zmniejszenie nadmiernego połykania od wartości początkowej do dnia 55 lub dnia 69, zostanie oznaczony jako odpowiadający, podczas gdy wszyscy pozostali zostaną uznani za niereagujących. Pacjenci, którzy odpowiedzieli na leczenie, zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy kontynuującej aktywne leczenie w dawce, którą stosowali w dniu 69. lub do grupy odpowiadającej tej dawce placebo przez dodatkowe 4 tygodnie. Osoby, które nie odpowiedziały, będą kontynuować leczenie metodą otwartej próby podczas przedłużenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92686
        • University of California, Irvine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 22 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci. młodzieży i młodych dorosłych z genetycznie potwierdzonym zespołem Pradera-Williego
  • Wiek ≥ 10 lat i ≤ 22 lata
  • Ogólnie zdrowy, udokumentowany wywiadem lekarskim, badaniem przedmiotowym, oceną parametrów życiowych, 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramem (EKG) i klinicznymi ocenami laboratoryjnymi
  • BMI przekracza 95. percentyl wartości BMI określonej dla wieku na wykresach CDC BMI
  • Stężenie glukozy na czczo ≤ 126 mg/dl
  • HbA1c ≤ 6,5%

Kryteria wyłączenia:

  • Podanie leków eksperymentalnych w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową
  • Przewidywany wymóg stosowania zabronionych leków
  • Historia reakcji alergicznej lub znacznej nietolerancji na: diazoksyd, tiazydy lub sulfonamidy
  • Przewiduj zmiany w opiece nad dzieckiem z domu rodzinnego do domu grupowego lub inne podobne potencjalnie destrukcyjne zmiany
  • Zastoinowa niewydolność serca lub znana zmniejszona rezerwa sercowa
  • Każda inna klinicznie istotna choroba endokrynologiczna, sercowo-naczyniowa, płucna, neurologiczna, psychiatryczna, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, hematologiczna, nerkowa lub dermatologiczna zakłócająca ocenę badanego leku, według badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarta etykieta DCCR — podwójnie ślepa DCCR
Pacjentów rozpoczyna się od dawki DCCR wynoszącej około 1,5 mg/kg (maksymalna dawka początkowa 145 mg) i co 14 dni zwiększa się dawkę DCCR o 4 poziomy. Pacjenci będą zwiększani podczas każdej wizyty według uznania badacza. Randomizowani do kontynuacji DCCR, w tej samej dawce, jaką otrzymali w dniu 69, w podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym rozszerzeniu wycofania
Lek: DCCR
Inne nazwy:
  • Tabletka o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny
Eksperymentalny: Otwarta etykieta DCCR — placebo podwójnie ślepe
Pacjentów rozpoczyna się od dawki DCCR wynoszącej około 1,5 mg/kg (maksymalna dawka początkowa 145 mg) i co 14 dni zwiększa się dawkę DCCR o 4 poziomy. Pacjenci będą zwiększani podczas każdej wizyty według uznania badacza. Przydzieleni losowo do otrzymywania placebo równoważnego dawce DCCR otrzymanej w dniu 69 w podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym rozszerzeniu dotyczącym wycofywania
Lek: Placebo
Lek: DCCR
Inne nazwy:
  • Tabletka o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Hiperfagia za pomocą kwestionariusza hiperfagii
Ramy czasowe: Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Spoczynkowy wydatek energetyczny
Ramy czasowe: Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Zmiana od dnia 69 do dnia 97

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Waga
Ramy czasowe: Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69
Waga
Ramy czasowe: Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97
Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97
Spoczynkowy wydatek energetyczny
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Hiperfagia za pomocą kwestionariusza hiperfagii
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Procent tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Procent tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Lipidy
Ramy czasowe: Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69 dla triglicerydów, cholesterolu całkowitego, cholesterolu LDL, cholesterolu HDL i cholesterolu innego niż HDL
Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69
Lipidy
Ramy czasowe: Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97
Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97 dla triglicerydów, cholesterolu całkowitego, cholesterolu LDL, cholesterolu HDL i cholesterolu innego niż HDL
Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Essentialis, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PC025

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj