Prader-Willi 증후군 환자에서 Diazoxide Choline Controlled-Release Tablet (DCCR)의 임상 연구
2016년 8월 30일 업데이트: Essentialis, Inc.
이중 맹검, 위약 대조, 무작위 금단 연장을 통한 Prader-Willi 증후군 환자의 Diazoxide Choline Controlled-Release Tablet(DCCR)의 용량 적정 연구
• 이것은 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철회 연장을 포함하는 단일 센터, 공개 라벨, 단일군 연구입니다.
환자는 약 1.5mg/kg(최대 시작 용량 145mg)의 DCCR 용량으로 시작하고 14일마다 약 2.4mg/kg, 3.3mg/kg, 4.2mg/kg 및 5.1mg/kg으로 적정합니다. 최대 용량 507.5mg).
이러한 DCCR 용량은 1.03, 1.66, 2.28, 2.9 및 3.52mg/kg의 디아족사이드 용량과 동일합니다.
투여된 용량은 DCCR의 이용 가능한 용량 강도에 의해 달성될 수 있는 mg/kg 용량에 근접할 것이다.
환자는 연구자의 재량에 따라 방문할 때마다 상향 적정될 것입니다.
모든 환자는 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철수 연장으로 계속됩니다.
기준선에서 55일 또는 69일까지 휴식기 에너지 소비의 증가 및/또는 과식증의 감소를 보인 모든 환자는 반응자로 지정되는 반면, 다른 모든 환자는 비반응자로 지정됩니다.
반응자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 69일째에 치료를 받은 용량으로 활성 치료를 계속하거나 추가 4주 동안 해당 용량과 동등한 위약을 투여합니다.
비반응자는 연장 기간 동안 공개 라벨 치료를 계속합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92686
- University of California, Irvine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 어린이들. 유 전적으로 확인 된 Prader-Willi 증후군이있는 청소년 및 청년
- 10세 이상 22세 이하
- 병력, 신체 검사, 활력 징후 평가, 12-리드 심전도(ECG) 및 임상 실험실 평가에 의해 기록된 바와 같이 일반적으로 건강함
- BMI는 CDC BMI 차트에서 연령별 BMI 값의 95번째 백분위수를 초과합니다.
- 공복 혈당 ≤ 126mg/dL
- HbA1c ≤ 6.5%
제외 기준:
- 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 연구 약물 투여
- 금지 약물 사용에 대한 예상 요구 사항
- 디아족사이드, 티아지드 또는 술폰아미드에 대한 알레르기 반응 또는 심각한 편협의 병력
- 가정에서 그룹 홈으로의 돌봄 전환 또는 기타 잠재적으로 파괴적인 변화를 예상합니다.
- 울혈성 심부전 또는 알려진 손상된 심장 예비력
- 조사자에 따르면 임상시험용 약물의 평가를 방해하는 임상적으로 중요한 내분비, 심혈관, 폐, 신경, 정신, 간, 위장, 혈액, 신장 또는 피부 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: DCCR 오픈 라벨 - DCCR 이중 맹검
환자는 약 1.5mg/kg(최대 시작 용량 145mg)의 DCCR 용량으로 시작하고 DCCR의 4가지 용량 수준을 통해 14일마다 적정합니다.
환자는 연구자의 재량에 따라 방문할 때마다 상향 적정될 것입니다.
Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Withdrawal Extension에서 69일에 받은 것과 동일한 용량으로 DCCR을 계속하도록 무작위 배정
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다른 이름들:
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실험적: DCCR 오픈 라벨 - 위약 이중맹검
환자는 약 1.5mg/kg(최대 시작 용량 145mg)의 DCCR 용량으로 시작하고 DCCR의 4가지 용량 수준을 통해 14일마다 적정합니다.
환자는 연구자의 재량에 따라 방문할 때마다 상향 적정될 것입니다.
이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철회 연장에서 69일째에 받은 DCCR 용량과 동등한 위약을 받도록 무작위 배정
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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과식증 설문지를 이용한 과식증
기간: 69일에서 97일로 변경
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69일에서 97일로 변경
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휴식 에너지 소비
기간: 69일에서 97일로 변경
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69일에서 97일로 변경
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무게
기간: 기준선에서 69일까지 백분율 변화
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기준선에서 69일까지 백분율 변화
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무게
기간: 69일부터 97일까지 백분율 변화
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69일부터 97일까지 백분율 변화
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휴식 에너지 소비
기간: 기준선에서 69일까지 변경
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기준선에서 69일까지 변경
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과식증 설문지를 이용한 과식증
기간: 기준선에서 69일까지 변경
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기준선에서 69일까지 변경
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체지방률
기간: 기준선에서 69일까지 변경
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기준선에서 69일까지 변경
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체지방률
기간: 69일에서 97일로 변경
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69일에서 97일로 변경
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지질
기간: 기준선에서 69일까지 백분율 변화
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트리글리세리드, 총 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤, HDL 콜레스테롤 및 비HDL 콜레스테롤에 대한 기준선에서 69일까지 백분율 변화
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기준선에서 69일까지 백분율 변화
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지질
기간: 69일부터 97일까지 백분율 변화
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중성 지방, 총 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤, HDL 콜레스테롤 및 비 HDL 콜레스테롤에 대한 69일부터 97일까지 백분율 변화
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69일부터 97일까지 백분율 변화
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 1월 9일
처음 게시됨 (추정)
2014년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 30일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PC025
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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