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Étude clinique du comprimé à libération contrôlée de diazoxide choline (DCCR) chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

30 août 2016 mis à jour par: Essentialis, Inc.

Une étude de titration de dose du comprimé à libération contrôlée de diazoxide choline (DCCR) chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi avec une extension de retrait randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo

• Il s'agit d'une étude monocentrique, ouverte, à un seul bras avec une extension de sevrage randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo. Les patients sont initiés à une dose de DCCR d'environ 1,5 mg/kg (dose initiale maximale de 145 mg) et sont titrés tous les 14 jours à environ 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg et 5,1 mg/kg ( dose maximale de 507,5 mg). Ces doses de DCCR sont équivalentes à des doses de diazoxide de 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 et 3,52 mg/kg. La dose administrée sera aussi proche de la posologie en mg/kg que possible avec les dosages disponibles de DCCR. Les patients seront titrés à chaque visite à la discrétion de l'investigateur. Tous les patients seront poursuivis dans l'extension de retrait randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo. Tout patient qui a montré une augmentation de la dépense énergétique au repos et/ou une réduction de l'hyperphagie entre le départ et le jour 55 ou le jour 69 sera désigné comme répondeur, tandis que tous les autres seront désignés comme non-répondeurs. Les répondeurs seront randomisés selon un rapport 1:1 soit pour continuer le traitement actif à la dose avec laquelle ils ont été traités au jour 69, soit pour l'équivalent placebo de cette dose pendant 4 semaines supplémentaires. Les non-répondants poursuivront le traitement en ouvert pendant la prolongation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92686
        • University of California, Irvine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 22 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants. adolescents et jeunes adultes atteints du syndrome de Prader-Willi génétiquement confirmé
  • Âges à ≥ 10 ans et ≤ 22 ans
  • Généralement en bonne santé, comme documenté par les antécédents médicaux, l'examen physique, les évaluations des signes vitaux, l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations et les évaluations de laboratoire clinique
  • L'IMC dépasse le 95e centile de la valeur de l'IMC spécifique à l'âge sur les graphiques de l'IMC du CDC
  • Glycémie à jeun ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Critère d'exclusion:

  • Administration de médicaments expérimentaux dans le mois précédant la visite de dépistage
  • Exigence anticipée pour l'utilisation de médicaments interdits
  • Antécédents de réaction allergique ou d'intolérance importante au : diazoxide, thiazides ou sulfamides
  • Anticiper les transitions dans leurs soins du foyer familial au foyer de groupe ou d'autres changements similaires potentiellement perturbateurs
  • Insuffisance cardiaque congestive ou réserve cardiaque compromise connue
  • Toute autre maladie endocrinienne, cardiovasculaire, pulmonaire, neurologique, psychiatrique, hépatique, gastro-intestinale, hématologique, rénale ou dermatologique cliniquement significative interférant avec les évaluations du médicament expérimental, selon l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Étiquette ouverte DCCR - Double aveugle DCCR
Les patients sont initiés à une dose de DCCR d'environ 1,5 mg/kg (dose initiale maximale de 145 mg) et sont titrés tous les 14 jours à travers 4 niveaux de dose de DCCR. Les patients seront titrés à chaque visite à la discrétion de l'investigateur. Randomisés pour continuer DCCR, à la même dose que celle reçue au jour 69, dans l'extension de retrait randomisé en double aveugle, contrôlée par placebo
Médicament: DCCR
Autres noms:
  • Diazoxide Choline Comprimé à libération contrôlée
Expérimental: DCCR Open Label - Placebo en double aveugle
Les patients sont initiés à une dose de DCCR d'environ 1,5 mg/kg (dose initiale maximale de 145 mg) et sont titrés tous les 14 jours à travers 4 niveaux de dose de DCCR. Les patients seront titrés à chaque visite à la discrétion de l'investigateur. Randomisé pour recevoir un placebo équivalent à la dose de DCCR reçue au jour 69 dans l'extension de retrait randomisé en double aveugle, contrôlée par placebo
Médicament: Placebo
Médicament: DCCR
Autres noms:
  • Diazoxide Choline Comprimé à libération contrôlée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Hyperphagie à l'aide du questionnaire sur l'hyperphagie
Délai: Changement du jour 69 au jour 97
Changement du jour 69 au jour 97
Dépenses d'énergie de repos
Délai: Changement du jour 69 au jour 97
Changement du jour 69 au jour 97

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Lester
Délai: Changement en pourcentage entre la ligne de base et le jour 69
Changement en pourcentage entre la ligne de base et le jour 69
Lester
Délai: Variation en pourcentage du jour 69 au jour 97
Variation en pourcentage du jour 69 au jour 97
Dépenses d'énergie de repos
Délai: Changement de la ligne de base au jour 69
Changement de la ligne de base au jour 69
Hyperphagie à l'aide du questionnaire sur l'hyperphagie
Délai: Changement de la ligne de base au jour 69
Changement de la ligne de base au jour 69
Pourcentage de graisse corporelle
Délai: Changement de la ligne de base au jour 69
Changement de la ligne de base au jour 69
Pourcentage de graisse corporelle
Délai: Changement du jour 69 au jour 97
Changement du jour 69 au jour 97
Lipides
Délai: Changement en pourcentage entre la ligne de base et le jour 69
Variation en pourcentage entre le départ et le jour 69 pour les triglycérides, le cholestérol total, le cholestérol LDL, le cholestérol HDL et le cholestérol non HDL
Changement en pourcentage entre la ligne de base et le jour 69
Lipides
Délai: Variation en pourcentage du jour 69 au jour 97
Variation en pourcentage du jour 69 au jour 97 pour les triglycérides, le cholestérol total, le cholestérol LDL, le cholestérol HDL et le cholestérol non HDL
Variation en pourcentage du jour 69 au jour 97

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Essentialis, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2014

Première publication (Estimation)

13 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

1 septembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2016

Dernière vérification

1 août 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PC025

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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