デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるコルチコステロイドの時間療法の試験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は進行性の神経筋疾患ですが、根治療法はまだ見つかっていないため、進行を遅らせ、罹患した少年や若い男性の生活の質を改善することが重要です。 コルチコステロイドによる治療は、5 歳以上の DMD 患者の標準治療です。これは、この介入により歩行不能になるまでの間隔が延長されるものの、多くの副作用が伴うという確かな観察によるものです。 この臨床試験は、コルチコステロイドを経口投与でき、研究成果を測定できる最年少の年齢層である3歳から7歳を対象に実施されます。 これは無作為化、二重盲検、二重マスク、プラセボ対照臨床試験であり、コルチコステロイド投与を概日リズムとよりよく同期させることで忍容性が向上し、コルチコステロイドを常に午前中に投与する現在の基準と少なくとも同等の有効性が得られるかどうかを検討するものです。 。 さらに、この試験は、プラセボと比較した有効性と、標準治療に対する忍容性の増加に対するコルチコステロイドの時間療法または遅延放出の影響の研究の両方で、若年DMD患者におけるコルチコステロイドの効果を厳密に評価するユニークな機会を提供します。 主な仮説は、コルチコステロイド投与のタイミングを同期させることで、コルチコステロイドの有効性を（非劣性で）維持しながら、小児の薬剤忍容性を改善するというものです。 この研究はまた、DMDにおけるコルチコステロイドへの反応にさらに影響を与える可能性のある、いくつかのバイオマーカーや新規遺伝子修飾因子を測定するユニークな機会を提供します。