Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med kronoterapi af kortikosteroider i Duchenne muskeldystrofi

13. februar 2015 opdateret af: Nancy Kuntz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

CINRG0513: Et forsøg med kronoterapi af kortikosteroider i Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en fremadskridende neuromuskulær sygdom, for hvilken der endnu ikke er identificeret nogen helbredende behandling, hvilket gør det vigtigt at bremse udviklingen og forbedre livskvaliteten blandt berørte drenge og unge mænd. Behandling med kortikosteroider er standardbehandling for patienter med DMD fem år og ældre, på grund af den robuste observation, at denne intervention forlænger intervallet før tab af ambulation, men er forbundet med mange bivirkninger. Dette kliniske forsøg vil blive udført i den yngste aldersgruppe, der er i stand til at modtage kortikosteroider oralt, og på hvem undersøgelsesresultater er målbare, i alderen 3 til 7 år. Dette er et randomiseret, dobbeltblindet, dobbeltmasket, placebokontrolleret klinisk forsøg, der vil undersøge, om bedre synkronisering af kortikosteroidadministration med døgnrytmen vil give forbedret tolerabilitet og mindst sammenlignelig effekt med nuværende standarder, hvor kortikosteroider altid gives om morgenen . Desuden giver forsøget en unik mulighed for nøje at evaluere kortikosteroideffekter hos den unge DMD-patient, både for effektivitet sammenlignet med placebo og som en undersøgelse af virkningen af ​​kortikosteroidkronoterapi eller forsinket frigivelse på øget tolerabilitet i forhold til standardterapi. Hovedhypotesen er, at synkronisering af timingen af ​​kortikosteroiddosering vil forbedre medicintolerabiliteten hos børn, samtidig med at effekten af ​​kortikosteroid bevares (ikke-underlegenhed). Undersøgelsen giver også en unik mulighed for at måle adskillige biomarkører samt nye genetiske modifikatorer, der yderligere kan påvirke responsen på kortikosteroid i DMD.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet dystrofinmutation kompatibel med DMD-fænotype. Specifikt, gendeletionstest positiv (mangler en eller flere exoner) i det centrale stavdomæne (exon 25-60) af dystrofin, hvor læserammen kan forudsiges som 'uden for rammen' ELLER viser fuldstændig fravær af dystrofin ved muskelbiopsi .
  • Alder mellem 3 år og < 7 år
  • Steroid-naiv
  • Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med CoenzymQ10, kreatin, aminosyretilskud inden for 3 måneder efter studiestart
  • Behandling med hjertemedicin: betablokkere, digoxin og carvedilol
  • Eksisterende medicinsk tilstand eller fysisk funktionsnedsættelse, der ville ændre individets motoriske udvikling
  • Eksisterende medicinsk tilstand, der udelukker brugen af ​​kortikosteroider
  • Manglende evne til at sluge prøvetablet i bid af blød mad*
  • Investigator vurderer, at deltageren eller familien ikke vil være i overensstemmelse med behandlings- eller undersøgelsesprocedurer
  • Har været på DMD-medicin i de sidste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Øjeblikkelig frigivelse af prednison
I løbet af hele protokollens 18 måneder vil disse forsøgspersoner modtage prednison med øjeblikkelig frigivelse som morgendosis. Alle observationer og målinger udføres på samme måde som de øvrige undersøgelsesgrupper.
Medicin: Prednison
Eksperimentel: Forsinket frigivelse af prednison
I løbet af hele protokollens 18 måneder vil disse forsøgspersoner modtage prednison med forsinket frigivelse som aftendosis. Alle observationer og målinger udføres på samme måde som de øvrige undersøgelsesgrupper.
Medicin: Prednison
Placebo komparator: Placebo-forsinket frigivelse af prednison
I løbet af de første 6 måneder af protokollen vil disse forsøgspersoner modtage placebo. Efter 6 måneder blev denne halvdel af placebogruppen re-randomiseret til at modtage prednisonmedicin med forsinket frigivelse. Alle observationer og målinger udføres på samme måde som de øvrige undersøgelsesgrupper.
Medicin: Placebo
Medicin: Prednison
Placebo komparator: Placebo-øjeblikkelig frigivelse af prednison
I løbet af de første 6 måneder af protokollen vil disse forsøgspersoner modtage placebo. Efter 6 måneder blev denne halvdel af placebogruppen re-randomiseret til at modtage kortikosteroidmedicin med øjeblikkelig frigivelse. Alle observationer og målinger udføres på samme måde som de øvrige undersøgelsesgrupper.
Medicin: Placebo
Medicin: Prednison

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed
Tidsramme: 18 måneder
Det primære resultat vil måle sikkerhed og tolerabilitet ved at tabulere antallet af bivirkninger, der forekommer hos patienter i hver behandlingsgruppe. Bivirkninger er specificeret i protokollen og relaterer sig til overvægtsforøgelse, utilstrækkelig lineær vækst, forhøjet blodtryk, forværrede score på adfærdsskalaer, faldende hjertefrekvensvariabilitet og abnormiteter i døgnrytmen af ​​sympatisk tonus.
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at gå/løbe 50 meter
Tidsramme: 18 måneder
Denne test vil måle den tid, det vil tage at løbe/gå 50 meter. Det er ikke typisk blevet brugt i kliniske forsøg som et tidsbestemt testmål, men kan dog være et mere følsomt testmål i den helt unge årgang til at vurdere funktionel styrke, da det måler en længere distance at løbe sammenlignet med 10 meter gåturen. Foreløbig analyse i en lille pilotkohorte indikerer, at den er bedre korreleret med andre funktionelle vurderinger såsom North Star Ambulatory Assessment.
18 måneder
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: 18 måneder
NSAA er en kliniker vurderet 17-element funktionel skala oprindeligt designet til ambulante drenge med DMD, som er i stand til at bevæge sig mindst 10 meter. Dette evalueringsværktøj vurderer funktionelle aktiviteter, herunder at stå, rejse sig fra gulvet, forhandle skridt, hoppe og løbe. Vurderingen er baseret på en 3-punkts bedømmelsesskala på 2= evne til at udføre testen normalt, 1= ændret metode eller assistance til at udføre test, 0=ikke i stand til at udføre testen. Den samlede score kan således variere fra 0 (helt ikke-ambulant) til 34 (ingen værdiforringelse) på disse vurderinger. NSAA har vist god reliabilitet og validitet i multicenterstudier samt god klinisk validitet demonstreret med Rasch-analyse.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbejdspartnere

Children's National Research Institute

Efterforskere

  • Studiestol: Nancy Kuntz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2014

Først opslået (Skøn)

15. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

18. februar 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2015

Sidst verificeret

1. februar 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CINRG0513
  • IND #121239 (Anden identifikator: (FDA) IND Number)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner