Испытание хронотерапии кортикостероидами при мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является прогрессирующим нервно-мышечным заболеванием, для которого еще не найдено излечивающее лечение, что делает важным замедление прогрессирования и улучшение качества жизни больных мальчиков и молодых мужчин. Лечение кортикостероидами является стандартной терапией для пациентов с МДД в ​​возрасте пяти лет и старше из-за надежного наблюдения, что это вмешательство удлиняет интервал до потери способности передвигаться, но связано со многими побочными эффектами. Это клиническое исследование будет проводиться в самой младшей возрастной группе, способной принимать кортикостероиды перорально и в которой можно измерить результаты исследования, в возрасте от 3 до 7 лет. Это рандомизированное, двойное слепое, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование, в котором будет изучено, обеспечит ли лучшая синхронизация введения кортикостероидов с циркадным ритмом улучшенную переносимость и, по крайней мере, сравнимую эффективность с текущими стандартами, согласно которым кортикостероиды всегда назначают утром. . Кроме того, исследование дает уникальную возможность тщательно оценить эффекты кортикостероидов у молодых пациентов с МДД как на предмет эффективности по сравнению с плацебо, так и в качестве исследования влияния хронотерапии кортикостероидами или отсроченного высвобождения на повышенную переносимость по сравнению со стандартной терапией. Основная гипотеза состоит в том, что синхронизация сроков введения кортикостероидов улучшит переносимость препаратов у детей, сохраняя при этом (не меньшую эффективность) эффективность кортикостероидов. Исследование также предлагает уникальную возможность измерить несколько биомаркеров, а также новые генетические модификаторы, которые могут дополнительно влиять на реакцию на кортикостероиды при МДД.