Een proef met chronotherapie van corticosteroïden bij spierdystrofie van Duchenne

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een progressieve neuromusculaire ziekte waarvoor nog geen curatieve behandeling is geïdentificeerd, waardoor het belangrijk is om de progressie te vertragen en de kwaliteit van leven van getroffen jongens en jonge mannen te verbeteren. Behandeling met corticosteroïden is de standaardbehandeling voor patiënten met DMD van vijf jaar en ouder, vanwege de robuuste observatie dat deze interventie het interval voorafgaand aan verlies van ambulantie verlengt, maar gepaard gaat met veel bijwerkingen. Deze klinische proef zal worden uitgevoerd in de jongste leeftijdsgroep die corticosteroïden oraal kan krijgen en bij wie de studieresultaten meetbaar zijn, in de leeftijd van 3 tot 7 jaar. Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie die zal onderzoeken of een betere synchronisatie van de toediening van corticosteroïden met het circadiane ritme zal zorgen voor een betere verdraagbaarheid en op zijn minst vergelijkbare werkzaamheid als de huidige normen waarbij corticosteroïden altijd in de ochtend worden gegeven. . Bovendien biedt de proef een unieke gelegenheid om de effecten van corticosteroïden bij de jonge DMD-patiënt grondig te evalueren, zowel op werkzaamheid in vergelijking met placebo als als een studie naar de impact van chronotherapie van corticosteroïden, of vertraagde afgifte, op verhoogde verdraagbaarheid ten opzichte van standaardtherapie. De belangrijkste hypothese is dat synchronisatie van de timing van corticosteroïddosering de medicatietolerantie bij kinderen zal verbeteren, terwijl de werkzaamheid van corticosteroïden behouden blijft (non-inferioriteit). De studie biedt ook een unieke kans om verschillende biomarkers te meten, evenals nieuwe genetische modifiers die de respons op corticosteroïden bij DMD verder kunnen beïnvloeden.