Ett försök med kronoterapi av kortikosteroider vid Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en progressiv neuromuskulär sjukdom för vilken ingen botande behandling ännu har identifierats, vilket gör det viktigt att bromsa utvecklingen och förbättra livskvaliteten bland drabbade pojkar och unga män. Behandling med kortikosteroider är standardvård för patienter med DMD fem år och äldre, på grund av den robusta observationen att denna intervention förlänger intervallet före förlust av ambulering men är förknippat med många biverkningar. Denna kliniska prövning kommer att genomföras i den yngsta åldersgruppen som kan få kortikosteroider oralt och på vilka studieresultaten är mätbara, i åldrarna 3 till 7 år. Detta är en randomiserad, dubbelblind, dubbelmaskerad, placebokontrollerad klinisk prövning som kommer att undersöka om bättre synkronisering av kortikosteroidadministrering med dygnsrytmen kommer att ge förbättrad tolerabilitet och åtminstone jämförbar effekt med nuvarande standarder där kortikosteroider alltid ges på morgonen . Dessutom ger studien en unik möjlighet att noggrant utvärdera kortikosteroideffekter hos den unga DMD-patienten, både för effekt jämfört med placebo och som en studie av effekten av kortikosteroidkronoterapi, eller fördröjd frisättning, på ökad tolerabilitet jämfört med standardterapi. Huvudhypotesen är att synkronisering av tidpunkten för dosering av kortikosteroider kommer att förbättra medicintolerabiliteten hos barn, samtidigt som effekten av kortikosteroider bibehålls (icke-underlägsen). Studien erbjuder också en unik möjlighet att mäta flera biomarkörer såväl som nya genetiska modifierare som ytterligare kan påverka svaret på kortikosteroid vid DMD.