Un ensayo de cronoterapia de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular progresiva para la que aún no se ha identificado un tratamiento curativo, por lo que es importante retrasar la progresión y mejorar la calidad de vida de los niños y hombres jóvenes afectados. El tratamiento con corticosteroides es el tratamiento estándar para pacientes con DMD de cinco años o más, debido a la sólida observación de que esta intervención alarga el intervalo antes de la pérdida de la deambulación, pero se asocia con muchos efectos secundarios. Este ensayo clínico se llevará a cabo en el grupo de edad más joven capaz de recibir corticosteroides por vía oral y en el que los resultados del estudio sean medibles, de 3 a 7 años. Este es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, doble enmascarado y controlado con placebo que explorará si una mejor sincronización de la administración de corticosteroides con el ritmo circadiano proporcionará una mejor tolerabilidad y al menos una eficacia comparable a los estándares actuales en los que los corticosteroides siempre se administran por la mañana. . Además, el ensayo brinda una oportunidad única para evaluar rigurosamente los efectos de los corticosteroides en el paciente joven con DMD, tanto para la eficacia en comparación con el placebo como para un estudio del impacto de la cronoterapia con corticosteroides, o liberación retardada, en una mayor tolerabilidad sobre la terapia estándar. La hipótesis principal es que la sincronización del momento de la dosificación de corticosteroides mejorará la tolerabilidad de la medicación en los niños, mientras mantiene (no inferioridad) la eficacia de los corticosteroides. El estudio también ofrece una oportunidad única para medir varios biomarcadores, así como nuevos modificadores genéticos que pueden afectar aún más la respuesta a los corticosteroides en la DMD.