Un essai de chronothérapie des corticostéroïdes dans la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire progressive pour laquelle aucun traitement curatif n'a encore été identifié, ce qui rend important de ralentir la progression et d'améliorer la qualité de vie des garçons et des jeunes hommes touchés. Le traitement par corticostéroïdes est la norme de soins pour les patients atteints de DMD âgés de cinq ans et plus, en raison de l'observation robuste que cette intervention allonge l'intervalle avant la perte de la marche mais est associée à de nombreux effets secondaires. Cet essai clinique sera mené dans le groupe d'âge le plus jeune capable de recevoir des corticostéroïdes par voie orale et sur lequel les résultats de l'étude sont mesurables, âgés de 3 à 7 ans. Il s'agit d'un essai clinique randomisé, en double aveugle, en double insu et contrôlé par placebo qui explorera si une meilleure synchronisation de l'administration de corticostéroïdes avec le rythme circadien fournira une meilleure tolérance et une efficacité au moins comparable aux normes actuelles dans lesquelles les corticostéroïdes sont toujours administrés le matin. . De plus, l'essai offre une occasion unique d'évaluer rigoureusement les effets des corticostéroïdes chez le jeune patient atteint de DMD, à la fois pour l'efficacité par rapport au placebo et en tant qu'étude de l'impact de la chronothérapie des corticostéroïdes, ou de la libération retardée, sur une tolérance accrue par rapport au traitement standard. L'hypothèse principale est que la synchronisation du moment de l'administration des corticoïdes améliorera la tolérance aux médicaments chez les enfants, tout en maintenant (non-infériorité) l'efficacité des corticoïdes. L'étude offre également une occasion unique de mesurer plusieurs biomarqueurs ainsi que de nouveaux modificateurs génétiques qui pourraient avoir un impact supplémentaire sur la réponse aux corticostéroïdes dans la DMD.