Próba chronoterapii kortykosteroidami w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to postępująca choroba nerwowo-mięśniowa, dla której nie znaleziono jeszcze lekarstwa, co sprawia, że ​​ważne jest spowolnienie postępu i poprawa jakości życia dotkniętych nią chłopców i młodych mężczyzn. Leczenie kortykosteroidami jest standardem postępowania u pacjentów z DMD w wieku pięciu lat i starszych, ze względu na solidne obserwacje, że ta interwencja wydłuża okres przed utratą możliwości poruszania się, ale wiąże się z wieloma działaniami niepożądanymi. To badanie kliniczne zostanie przeprowadzone w najmłodszej grupie wiekowej, która może otrzymywać kortykosteroidy doustnie i na której wyniki badań są mierzalne, w wieku od 3 do 7 lat. Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, podwójnie maskowane, kontrolowane placebo badanie kliniczne, które ma na celu zbadanie, czy lepsza synchronizacja podawania kortykosteroidów z rytmem okołodobowym zapewni lepszą tolerancję i co najmniej porównywalną skuteczność z obecnymi standardami, w których kortykosteroidy są zawsze podawane rano . Co więcej, badanie daje wyjątkową okazję do rygorystycznej oceny działania kortykosteroidów u młodych pacjentów z DMD, zarówno pod względem skuteczności w porównaniu z placebo, jak i jako badanie wpływu chronoterapii kortykosteroidami lub opóźnionego uwalniania na zwiększoną tolerancję w porównaniu ze standardową terapią. Główną hipotezą jest to, że synchronizacja czasu podawania kortykosteroidów poprawi tolerancję leków u dzieci, przy jednoczesnym utrzymaniu (non-inferiority) skuteczności kortykosteroidów. Badanie oferuje również wyjątkową okazję do zmierzenia kilku biomarkerów, jak również nowych modyfikatorów genetycznych, które mogą dodatkowo wpływać na odpowiedź na kortykosteroidy w DMD.