Ein Versuch zur Chronotherapie von Kortikosteroiden bei Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, für die noch keine heilende Behandlung gefunden wurde. Daher ist es wichtig, das Fortschreiten zu verlangsamen und die Lebensqualität der betroffenen Jungen und jungen Männer zu verbessern. Die Behandlung mit Kortikosteroiden gehört zur Standardbehandlung für Patienten mit DMD ab fünf Jahren, da eindeutig beobachtet wurde, dass dieser Eingriff die Zeitspanne bis zum Verlust der Gehfähigkeit verlängert, aber mit vielen Nebenwirkungen verbunden ist. Diese klinische Studie wird in der jüngsten Altersgruppe im Alter von 3 bis 7 Jahren durchgeführt, die in der Lage ist, Kortikosteroide oral zu erhalten, und bei der Studienergebnisse messbar sind. Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, doppelt maskierte, placebokontrollierte klinische Studie, in der untersucht wird, ob eine bessere Synchronisierung der Kortikosteroidverabreichung mit dem zirkadianen Rhythmus zu einer verbesserten Verträglichkeit und mindestens vergleichbarer Wirksamkeit mit den aktuellen Standards führt, bei denen Kortikosteroide immer morgens verabreicht werden . Darüber hinaus bietet die Studie eine einzigartige Gelegenheit, die Wirkung von Kortikosteroiden bei jungen DMD-Patienten genau zu bewerten, sowohl hinsichtlich der Wirksamkeit im Vergleich zu Placebo als auch als Studie zum Einfluss einer Kortikosteroid-Chronotherapie oder verzögerten Freisetzung auf die erhöhte Verträglichkeit gegenüber der Standardtherapie. Die Haupthypothese ist, dass die Synchronisierung des Zeitpunkts der Kortikosteroiddosierung die Medikamentenverträglichkeit bei Kindern verbessert und gleichzeitig die Wirksamkeit des Kortikosteroids aufrechterhält (nicht minderwertig). Die Studie bietet auch eine einzigartige Gelegenheit, mehrere Biomarker sowie neuartige genetische Modifikatoren zu messen, die die Reaktion auf Kortikosteroide bei DMD weiter beeinflussen können.