皮质类固醇时间疗法在杜氏肌营养不良症中的试验
2015年2月13日 更新者：Nancy Kuntz, MD、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
CINRG0513：皮质类固醇时间疗法在杜氏肌营养不良症中的试验
Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 是一种进行性神经肌肉疾病，尚未确定治愈方法，因此减缓进展和改善受影响男孩和年轻男性的生活质量非常重要。
皮质类固醇治疗是 5 岁及以上 DMD 患者的标准治疗，因为强有力的观察表明，这种干预延长了不能行走前的间隔时间，但与许多副作用有关。
该临床试验将在能够口服皮质类固醇并且研究结果可测量的最小年龄组中进行，年龄为 3 至 7 岁。
这是一项随机、双盲、双盲、安慰剂对照的临床试验，将探索皮质类固醇给药与昼夜节律更好地同步是否会提供更好的耐受性和至少与始终在早上给予皮质类固醇的现行标准相当的疗效.
此外，该试验提供了一个独特的机会来严格评估皮质类固醇对年轻 DMD 患者的影响，无论是与安慰剂相比的疗效，还是研究皮质类固醇时间疗法或延迟释放对增加标准疗法的耐受性的影响。
主要假设是皮质类固醇给药时间的同步将提高儿童的药物耐受性，同时保持（非劣效性）皮质类固醇的疗效。
该研究还提供了一个独特的机会来测量几种生物标志物以及可能进一步影响 DMD 中皮质类固醇反应的新型遗传修饰剂。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 基因证实的抗肌萎缩蛋白突变与 DMD 表型相容。 具体而言，在抗肌萎缩蛋白的中央杆域（外显子 25-60）中，基因缺失测试呈阳性（缺失一个或多个外显子），其中阅读框可以预测为“框架外”或通过肌肉活检显示完全没有抗肌萎缩蛋白.
- 年龄介于 3 岁和 < 7 岁之间
- 未使用类固醇
- 签署知情同意书
排除标准：
- 进入研究后 3 个月内使用辅酶 Q10、肌酸、氨基酸补充剂进行治疗
- 心脏药物治疗：β受体阻滞剂、地高辛和卡维地洛
- 现有的医疗状况或身体残疾会改变受试者的运动发育
- 排除使用皮质类固醇的现有医疗条件
- 咬软食物时无法吞咽样品片*
- 研究者评估参与者或家人不遵守治疗或研究程序
- 过去 6 个月一直在研究 DMD 药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：速释泼尼松
在整个 18 个月的方案中，这些受试者将接受速释泼尼松作为早晨剂量。
所有观察和测量的执行与其他研究组相同。
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实验性的：延迟释放泼尼松
在整个 18 个月的方案中，这些受试者将接受延迟释放泼尼松作为晚间剂量。
所有观察和测量的执行与其他研究组相同。
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安慰剂比较：安慰剂延迟释放泼尼松
在协议的前 6 个月内，这些受试者将接受安慰剂。
6 个月后，安慰剂组的这一半被重新随机分配接受延迟释放泼尼松药物治疗。
所有观察和测量的执行与其他研究组相同。
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安慰剂比较：安慰剂-速释泼尼松
在协议的前 6 个月内，这些受试者将接受安慰剂。
6 个月后，安慰剂组的这一半被重新随机分配接受速释皮质类固醇药物治疗。
所有观察和测量的执行与其他研究组相同。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全
大体时间：18个月
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主要结果将通过列出每个治疗组患者发生的不良事件数量来衡量安全性和耐受性。
不良事件在方案中有详细说明，与体重增加过多、线性生长不足、血压升高、行为量表评分恶化、心率变异性下降和交感神经节律异常有关。
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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步行/跑步 50 米的时间
大体时间：18个月
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该测试将测量跑步/步行 50 米所需的时间。
它在临床试验中通常不用作计时测试措施，但是，它可能是非常年轻的人群中评估功能强度的更敏感的测试措施，因为与 10 米步行相比，它可以测量更长的跑步距离。
在一个小型试点队列中进行的初步分析表明，它与其他功能评估（如北极星动态评估）的相关性更好。
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18个月
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北极星动态评估 (NSAA)
大体时间：18个月
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NSAA 是临床医生评定的 17 项功能量表，最初是为患有 DMD 且能够行走至少 10 米的行走男孩设计的。
该评估工具评估功能性活动，包括站立、从地板上站起来、谈判步骤、跳跃和跑步。
评估基于 3 点评分量表，2 = 能够正常执行测试，1 = 修改方法或协助执行测试，0 = 无法执行测试。
因此，这些评估的总分范围从 0（完全不能移动）到 34（无障碍）。
NSAA 在多中心研究中显示出良好的可靠性和有效性，以及通过 Rasch 分析证明的良好临床有效性。
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18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Nancy Kuntz, MD、Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年11月1日
初级完成 (实际的)
2015年2月1日
研究完成 (实际的)
2015年2月1日
研究注册日期
首次提交
2014年1月6日
首先提交符合 QC 标准的
2014年1月13日
首次发布 (估计)
2014年1月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年2月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年2月13日
最后验证
2015年2月1日
更多信息
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