Um ensaio de cronoterapia de corticosteróides na distrofia muscular de Duchenne

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença neuromuscular progressiva para a qual ainda não foi identificado tratamento curativo, tornando-se importante retardar a progressão e melhorar a qualidade de vida dos meninos e homens jovens afetados. O tratamento com corticosteroides é o tratamento padrão para pacientes com DMD com cinco anos de idade ou mais, devido à observação robusta de que essa intervenção aumenta o intervalo antes da perda da deambulação, mas está associada a muitos efeitos colaterais. Este ensaio clínico será conduzido na faixa etária mais jovem capaz de receber corticosteróides por via oral e em quem os resultados do estudo são mensuráveis, com idades entre 3 e 7 anos. Este é um ensaio clínico randomizado, duplo-cego, duplo-cego, controlado por placebo, que irá explorar se uma melhor sincronização da administração de corticosteróides com o ritmo circadiano proporcionará melhor tolerabilidade e, pelo menos, eficácia comparável aos padrões atuais em que os corticosteróides são sempre administrados pela manhã . Além disso, o estudo oferece uma oportunidade única para avaliar rigorosamente os efeitos dos corticosteroides no paciente jovem com DMD, tanto para eficácia em comparação com placebo quanto como um estudo do impacto da cronoterapia com corticosteroides, ou liberação retardada, no aumento da tolerabilidade em relação à terapia padrão. A principal hipótese é que a sincronização do tempo de dosagem de corticosteroide melhorará a tolerabilidade da medicação em crianças, mantendo (não inferioridade) a eficácia do corticosteroide. O estudo também oferece uma oportunidade única para medir vários biomarcadores, bem como novos modificadores genéticos que podem impactar ainda mais a resposta ao corticosteroide na DMD.