Duchenne 근이영양증에서 코르티코스테로이드의 시간적 치료의 시도

Duchenne 근이영양증(DMD)은 아직 치료법이 확인되지 않은 진행성 신경근 질환으로 영향을 받는 소년과 청년의 진행을 늦추고 삶의 질을 향상시키는 것이 중요합니다. 코르티코스테로이드 치료는 5세 이상의 DMD 환자에 대한 치료의 표준인데, 이는 이 개입이 보행 상실 이전의 간격을 연장하지만 많은 부작용과 관련이 있다는 강력한 관찰 때문입니다. 이번 임상은 코르티코스테로이드 경구 투여가 가능하고 연구 결과를 측정할 수 있는 만 3~7세 최연소 연령군을 대상으로 진행된다. 이것은 코르티코스테로이드 투여와 일주기 리듬의 더 나은 동기화가 개선된 내약성과 코르티코스테로이드가 항상 아침에 투여되는 현재 표준에 적어도 필적하는 효능을 제공하는지 여부를 탐색할 무작위, 이중 맹검, 이중 마스킹, 위약 대조 임상 시험입니다. . 또한, 이 시험은 젊은 DMD 환자의 코르티코스테로이드 효과를 엄격하게 평가할 수 있는 독특한 기회를 제공하며, 위약과 비교한 효능과 코르티코스테로이드 시간 요법 또는 지연 방출이 표준 요법에 비해 내약성 증가에 미치는 영향에 대한 연구입니다. 주요 가설은 코르티코스테로이드 투여 시기의 동기화가 코르티코스테로이드의 효능을 유지(비열등성)하면서 어린이의 약물 내약성을 향상시킬 것이라는 것입니다. 이 연구는 또한 DMD에서 코르티코스테로이드에 대한 반응에 추가로 영향을 미칠 수 있는 새로운 유전자 변형자뿐만 아니라 여러 바이오마커를 측정할 수 있는 독특한 기회를 제공합니다.