En utprøving av kronoterapi av kortikosteroider i Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en progressiv nevromuskulær sykdom som det ennå ikke er identifisert noen kurativ behandling for, noe som gjør det viktig å bremse progresjonen og forbedre livskvaliteten blant berørte gutter og unge menn. Behandling med kortikosteroider er standardbehandling for pasienter med DMD fem år og eldre, på grunn av den robuste observasjonen at denne intervensjonen forlenger intervallet før tap av ambulasjon, men er assosiert med mange bivirkninger. Denne kliniske studien vil bli utført i den yngste aldersgruppen som er i stand til å motta kortikosteroider oralt og som studieresultater er målbare på, i alderen 3 til 7 år. Dette er en randomisert, dobbeltblindet, dobbeltmasket, placebokontrollert klinisk studie som vil undersøke om bedre synkronisering av kortikosteroidadministrasjon med døgnrytmen vil gi forbedret tolerabilitet og minst sammenlignbar effekt med gjeldende standarder der kortikosteroider alltid gis om morgenen. . Videre gir studien en unik mulighet til å grundig evaluere kortikosteroideffekter hos den unge DMD-pasienten, både for effekt sammenlignet med placebo og som en studie av virkningen av kortikosteroidkronoterapi, eller forsinket frigjøring, på økt tolerabilitet i forhold til standardterapi. Hovedhypotesen er at synkronisering av tidspunktet for dosering av kortikosteroider vil forbedre medisintoleransen hos barn, samtidig som effekten av kortikosteroid opprettholdes (ikke mindreverdig). Studien gir også en unik mulighet til å måle flere biomarkører så vel som nye genetiske modifikatorer som ytterligere kan påvirke responsen på kortikosteroid ved DMD.