Kortikosteroidien kronoterapian kokeilu Duchennen lihasdystrofiassa

Duchennen lihasdystrofia (DMD) on etenevä neuromuskulaarinen sairaus, jolle ei ole vielä tunnistettu parantavaa hoitoa, minkä vuoksi on tärkeää hidastaa etenemistä ja parantaa sairastuneiden poikien ja nuorten miesten elämänlaatua. Kortikosteroidihoito on standardihoitoa viisivuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on DMD, koska vankka havainto pidentää väliä ennen liikkumisen menettämistä, mutta siihen liittyy monia sivuvaikutuksia. Tämä kliininen tutkimus suoritetaan nuorimmassa ikäryhmässä, joka voi saada kortikosteroideja suun kautta ja joilla tutkimustulokset ovat mitattavissa, iältään 3–7 vuotta. Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kaksoisnaamioitu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus, jossa selvitetään, parantaako kortikosteroidien antamisen synkronointi vuorokausirytmin kanssa paremman siedettävyyden ja vähintään vertailukelpoisen tehon nykystandardeihin, joissa kortikosteroideja annetaan aina aamulla. . Lisäksi koe tarjoaa ainutlaatuisen mahdollisuuden arvioida tarkasti kortikosteroidivaikutuksia nuorella DMD-potilaalla, sekä tehokkuuden suhteen verrattuna lumelääkkeeseen että tutkimuksena kortikosteroidikronoterapian tai viivästyneen vapautumisen vaikutuksesta lisääntyneeseen siedettävyyteen verrattuna standardihoitoon. Päähypoteesi on, että kortikosteroidien annostelun ajoituksen synkronointi parantaa lasten lääkityksen siedettävyyttä samalla kun kortikosteroidien teho säilyy (ei huonompi). Tutkimus tarjoaa myös ainutlaatuisen mahdollisuuden mitata useita biomarkkereita sekä uusia geneettisiä muuntajia, jotka voivat edelleen vaikuttaa kortikosteroidivasteeseen DMD:ssä.