高リスク骨髄異形成症候群（MDS）におけるアザシチジンとデフェラシロクス（ICL670）の併用

骨髄異形成症候群は、65 歳以上のカナダ人の 1,000 人に 1 人が罹患する一般的な血液疾患です。 彼らは、頻繁な輸血を必要とする低血球数によって特徴付けられます。 これらの患者における鉄過剰症の発症は避けられません。 鉄は心臓や肝臓などの重要な臓器に沈着し、臓器の機能不全につながる可能性があります. デフェラシロックスは、体から鉄を除去するのに役立つよく研究された薬です。 この障害を持つほとんどの人は、複数のメカニズムを介して病気が急性白血病に進行するために死亡します。 骨髄異形成症候群患者の鉄過剰症は、生存期間の短縮、および白血病の可能性が高い可能性と関連していることが示されています。 高リスク患者の特定のサブグループでは、薬剤アザシチジンが白血病への進行とそれによる死亡の可能性を減少させることが示されています. したがって、現在、これらの患者の標準治療となっています。 しかし、リスクの高い患者の 50% は依然としてこの薬に反応せず、他の治療オプションが緊急に必要とされる患者の大規模なグループが残っています。 リスクの高い MDS 患者の大部分がアザシチジンに反応しないこと、および鉄沈着が白血病性転換の増加につながる可能性があるという証拠を考慮して、デフェラシロクスによる体からの鉄の除去が、全生存に対するアザシチジンの影響を増強するかどうかを研究したいと思います。 、および白血病の転化の可能性。 この問題は無作為対照試験で解決する必要があり、最初のステップは、アザシチジンとデフェラシロクスの組み合わせが生物学的効果があるかどうかを判断するための予備研究です. この研究では、この組み合わせがアザシチジン単独よりも血球数の改善につながるかどうかを判断します. この薬物の組み合わせが最終的に生存に関してアザシチジン単独よりも有用であることが判明した場合、これは骨髄異形成症候群の患者の大部分のケアに影響を与える可能性があります.