Azacitidina más deferasirox (ICL670) en síndromes mielodisplásicos de alto riesgo (SMD)

Los síndromes mielodisplásicos son trastornos sanguíneos comunes que pueden afectar a uno de cada 1000 canadienses mayores de 65 años. Se caracterizan por recuentos sanguíneos bajos que requieren transfusiones de sangre frecuentes. El desarrollo de sobrecarga de hierro en estos pacientes es inevitable. El hierro se deposita en órganos vitales como el corazón y el hígado y puede provocar disfunción orgánica. El deferasirox es un fármaco bien estudiado que ayuda a eliminar el hierro del cuerpo. La mayoría de las personas con este trastorno mueren debido a la progresión de su enfermedad a leucemia aguda a través de múltiples mecanismos. Se ha demostrado que la sobrecarga de hierro en pacientes con síndromes mielodisplásicos está asociada con una supervivencia más corta y, potencialmente, con una mayor probabilidad de leucemia. En cierto subgrupo de pacientes de mayor riesgo, se ha demostrado que el fármaco azacitidina disminuye la probabilidad de progresión a leucemia y muerte a causa de ella. Por lo tanto, actualmente es el estándar de atención para estos pacientes. Sin embargo, el 50 % de los pacientes de mayor riesgo aún no responden a este medicamento, lo que deja un gran grupo de pacientes para los que se necesitan otras opciones de tratamiento de manera urgente. Dado que una gran proporción de pacientes con SMD de mayor riesgo no responden a la azacitidina y la evidencia de que el depósito de hierro puede conducir a una mayor transformación leucémica, nos gustaría estudiar si la eliminación de hierro del cuerpo con deferasirox potencia los efectos de la azacitidina en la supervivencia general. , así como la posibilidad de transformación de la leucemia. Esta pregunta debe abordarse en un ensayo controlado aleatorio, y el primer paso es un estudio preliminar para determinar si la combinación de azacitidina y deferasirox tiene algún efecto biológico. Este estudio determinará si esta combinación conduce a una mejoría en el conteo sanguíneo en comparación con la azacitidina sola. Si esta combinación de fármacos finalmente resulta más útil que la azacitidina sola con respecto a la supervivencia, esto tiene el potencial de afectar la atención de una gran proporción de pacientes con síndromes mielodisplásicos.