Азацитидин плюс деферасирокс (ICL670) при миелодиспластическом синдроме высокого риска (МДС)

Миелодиспластические синдромы — это распространенные заболевания крови, от которых может пострадать до одного из 1000 канадцев старше 65 лет. Для них характерны низкие показатели крови, требующие частых переливаний крови. Развитие перегрузки железом у этих больных неизбежно. Отложения железа в жизненно важных органах, таких как сердце и печень, могут привести к дисфункции органов. Деферасирокс — хорошо изученный препарат, помогающий выводить железо из организма. Большинство людей с этим расстройством умирают из-за прогрессирования заболевания до острого лейкоза по множеству механизмов. Было показано, что перегрузка железом у пациентов с миелодиспластическими синдромами связана с более короткой выживаемостью и потенциально более высоким риском развития лейкемии. Было показано, что у определенной подгруппы пациентов с повышенным риском препарат азацитидин снижает вероятность прогрессирования лейкемии и смерти от нее. Таким образом, в настоящее время это стандарт ухода за такими пациентами. Тем не менее, 50% пациентов с более высоким риском по-прежнему не реагируют на это лекарство, оставляя большую группу пациентов, которым срочно необходимы другие варианты лечения. Учитывая, что большая часть пациентов с МДС высокого риска не отвечает на азацитидин, а также доказательства того, что отложение железа может привести к усилению лейкемической трансформации, мы хотели бы изучить, усиливает ли удаление железа из организма деферасироксом азацитидин в его влиянии на общую выживаемость. , а также вероятность трансформации лейкемии. Этот вопрос необходимо решить в рандомизированном контролируемом исследовании, и первым шагом является предварительное исследование, чтобы определить, оказывает ли комбинация азацитидина и деферасирокса какой-либо биологический эффект. Это исследование определит, приводит ли эта комбинация к улучшению анализа крови по сравнению с одним только азацитидином. Если эта комбинация препаратов в конечном итоге окажется более полезной, чем один азацитидин, в отношении выживаемости, это может повлиять на лечение значительной части пациентов с миелодиспластическими синдромами.