고위험 골수이형성 증후군(MDS)의 아자시티딘 플러스 데페라시록스(ICL670)

골수이형성 증후군은 65세 이상의 캐나다인 1000명 중 1명에게 영향을 줄 수 있는 흔한 혈액 질환입니다. 그들은 빈번한 수혈이 필요한 낮은 혈구 수를 특징으로 합니다. 이 환자들에서 철분 과부하의 발생은 불가피합니다. 심장 및 간과 같은 중요한 장기에 철분이 축적되어 장기 기능 장애를 유발할 수 있습니다. 데페라시록스는 몸에서 철분을 제거하는 데 도움이 되는 잘 연구된 약물입니다. 이 장애가 있는 대부분의 사람들은 여러 메커니즘을 통해 질병이 급성 백혈병으로 진행되어 사망합니다. 골수이형성 증후군 환자의 철분 과부하는 생존 기간 단축 및 잠재적으로 백혈병 발병 가능성 증가와 관련이 있는 것으로 나타났습니다. 고위험 환자의 특정 하위 그룹에서 약물 azacitidine은 백혈병으로의 진행 및 사망 가능성을 감소시키는 것으로 나타났습니다. 따라서 현재 이러한 환자를 위한 표준 치료입니다. 그러나 고위험 환자의 50%는 여전히 이 약물에 반응하지 않아 다른 치료 옵션이 긴급히 필요한 많은 환자군을 남겨두고 있습니다. 고위험 MDS 환자의 많은 비율이 아자시티딘에 반응하지 않고 철 침착이 백혈병 변형을 증가시킬 수 있다는 증거를 감안할 때, 우리는 데페라시록스로 체내 철 제거가 아자시티딘이 전체 생존에 미치는 영향을 강화하는지 여부를 연구하고자 합니다. , 뿐만 아니라 백혈병 변환의 기회. 이 질문은 무작위 통제 시험에서 다루어져야 하며, 첫 번째 단계는 아자시티딘과 데페라시록스의 조합이 생물학적 효과가 있는지를 결정하기 위한 예비 연구입니다. 이 연구는 이 조합이 아자시티딘 단독에 비해 혈구 수 개선으로 이어지는지 여부를 결정할 것입니다. 이 약물 조합이 궁극적으로 생존과 관련하여 아자시티딘 단독보다 더 유용한 것으로 입증된다면, 이것은 골수이형성 증후군 환자의 많은 비율에 대한 치료에 영향을 미칠 가능성이 있습니다.