Azacitidine Plus Deferasirox (ICL670) ved høyrisiko myelodysplastiske syndromer (MDS)

Myelodysplastiske syndromer er vanlige blodsykdommer som kan ramme så mange som én av 1000 kanadiere over 65 år. De er preget av lave blodtall som krever hyppige blodoverføringer. Utviklingen av jernoverskudd hos disse pasientene er uunngåelig. Jernavleiringer i vitale organer som hjertet og leveren og kan føre til organdysfunksjon. Deferasirox er et godt studert stoff som hjelper til med å fjerne jern fra kroppen. De fleste med denne lidelsen dør på grunn av progresjon av sykdommen til akutt leukemi gjennom flere mekanismer. Jernoverskudd hos pasienter med myelodysplastiske syndromer har vist seg å være assosiert med kortere overlevelse, og potensielt en høyere sjanse for leukemi. I en viss undergruppe av pasienter med høyere risiko har stoffet azacitidin vist seg å redusere sjansen for progresjon til leukemi og død av det. Dermed er det i dag standarden for omsorg for disse pasientene. Imidlertid reagerer fortsatt ikke 50 % av pasientene med høyere risiko på denne medisinen, noe som etterlater en stor gruppe pasienter som det er akutt behov for andre behandlingsalternativer for. Gitt at en stor andel av MDS-pasienter med høyere risiko ikke klarer å reagere på azacitidin, og bevisene for at jernavsetning kan føre til økt leukemitransformasjon, ønsker vi å studere om jernfjerning fra kroppen med deferasirox potenserer azacitidin i dets effekter på total overlevelse , samt sjansen for transformasjon av leukemi. Dette spørsmålet må tas opp i en randomisert kontrollert studie, og det første trinnet er en foreløpig studie for å avgjøre om kombinasjonen av azacitidin og deferasirox har noen biologisk effekt. Denne studien vil avgjøre om denne kombinasjonen fører til blodtellingsforbedring i forhold til azacitidin alene. Hvis denne medikamentkombinasjonen til slutt viser seg å være mer nyttig enn azacitidin alene med hensyn til overlevelse, har dette potensialet til å påvirke behandlingen av en stor andel av pasientene med myelodysplastiske syndromer.