Azacitidine Plus Deferasirox (ICL670) korkeamman riskin myelodysplastisissa oireyhtymissä (MDS)

Myelodysplastiset oireyhtymät ovat yleisiä verisairauksia, jotka voivat vaikuttaa jopa yhteen 1000:sta yli 65-vuotiaasta kanadalaisesta. Heille on ominaista alhainen veriarvo, joka vaatii toistuvia verensiirtoja. Raudan ylikuormituksen kehittyminen näillä potilailla on väistämätöntä. Rauta kerääntyy elintärkeisiin elimiin, kuten sydämeen ja maksaan, ja voi johtaa elinten toimintahäiriöihin. Deferasiroksi on hyvin tutkittu lääke, joka auttaa poistamaan rautaa kehosta. Useimmat ihmiset, joilla on tämä sairaus, kuolevat sairautensa etenemisen vuoksi akuutiksi leukemiaksi useiden mekanismien kautta. Raudan ylikuormituksen on osoitettu liittyvän lyhyempään eloonjäämiseen ja mahdollisesti suurempaan leukemiaan. Tietyssä riskipotilaiden alaryhmässä atsasitidiinilääkkeen on osoitettu vähentävän leukemiaan etenemisen ja siihen liittyvän kuoleman mahdollisuutta. Siksi se on tällä hetkellä näiden potilaiden hoidon standardi. Kuitenkin 50 % suuremman riskin potilaista ei edelleenkään reagoi tähän lääkkeeseen, mikä jättää suuren ryhmän potilaita, joille tarvitaan muita hoitovaihtoehtoja. Koska suuri osa riskialttiista MDS-potilaista ei reagoi atsasitidiiniin ja että raudan kertymä voi johtaa lisääntyneeseen leukeemiseen transformaatioon, haluaisimme tutkia, tehostaako raudan poisto elimistöstä deferasiroksilla atsasitidiinin vaikutuksia kokonaiseloonjäämiseen. , sekä leukemian muutoksen mahdollisuus. Tätä kysymystä on käsiteltävä satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa, ja ensimmäinen vaihe on alustava tutkimus sen määrittämiseksi, onko atsasitidiinin ja deferasiroksin yhdistelmällä mitään biologista vaikutusta. Tämä tutkimus määrittää, johtaako tämä yhdistelmä verenkuvan paranemiseen verrattuna pelkkään atsasitidiiniin. Jos tämä lääkeyhdistelmä osoittautuu lopulta hyödyllisemmäksi kuin atsasitidiini yksinään eloonjäämisen kannalta, tämä voi vaikuttaa suuren osan myelodysplastisia oireyhtymiä sairastavien potilaiden hoitoon.