Azacitidine Plus Deferasirox (ICL670) bij Myelodysplastische Syndromen (MDS) met een hoger risico

Myelodysplastische syndromen zijn veel voorkomende bloedaandoeningen die maar liefst één op de 1000 Canadezen ouder dan 65 jaar kunnen treffen. Ze worden gekenmerkt door een laag aantal bloedcellen waarvoor frequente bloedtransfusies nodig zijn. Het ontstaan ​​van ijzerstapeling bij deze patiënten is onvermijdelijk. De ijzerafzettingen in vitale organen zoals het hart en de lever kunnen leiden tot orgaandisfunctie. Deferasirox is een goed bestudeerd medicijn dat helpt bij het verwijderen van ijzer uit het lichaam. De meeste mensen met deze aandoening sterven als gevolg van progressie van hun ziekte naar acute leukemie via meerdere mechanismen. Er is aangetoond dat ijzerstapeling bij patiënten met myelodysplastische syndromen verband houdt met een kortere overleving en mogelijk een grotere kans op leukemie. In een bepaalde subgroep van patiënten met een hoger risico is aangetoond dat het medicijn azacitidine de kans op progressie naar leukemie en overlijden daaraan verkleint. Het is dus momenteel de standaardbehandeling voor deze patiënten. 50% van de patiënten met een hoger risico reageert echter nog steeds niet op dit medicijn, waardoor er een grote groep patiënten overblijft voor wie dringend andere behandelingsopties nodig zijn. Gezien het feit dat een groot deel van de MDS-patiënten met een hoger risico niet reageert op azacitidine, en het bewijs dat ijzerafzetting kan leiden tot verhoogde leukemische transformatie, willen we onderzoeken of het verwijderen van ijzer uit het lichaam met deferasirox de effecten van azacitidine op de algehele overleving versterkt. , evenals de kans op transformatie van leukemie. Deze vraag moet worden beantwoord in een gerandomiseerde, gecontroleerde studie en de eerste stap is een voorbereidende studie om te bepalen of de combinatie van azacitidine en deferasirox enig biologisch effect heeft. Deze studie zal bepalen of deze combinatie leidt tot verbetering van het aantal bloedcellen ten opzichte van alleen azacitidine. Als deze medicijncombinatie uiteindelijk nuttiger blijkt te zijn dan alleen azacitidine met betrekking tot overleving, kan dit gevolgen hebben voor de zorg van een groot deel van de patiënten met myelodysplastische syndromen.