Azacitidine Plus Deferasirox (ICL670) ved højrisiko-myelodysplastiske syndromer (MDS)

Myelodysplastiske syndromer er almindelige blodsygdomme, der kan påvirke så mange som én ud af 1000 canadiere over 65 år. De er karakteriseret ved lave blodtal, der kræver hyppige blodtransfusioner. Udviklingen af ​​jernoverbelastning hos disse patienter er uundgåelig. Jernet aflejres i vitale organer som hjertet og leveren og kan føre til organdysfunktion. Deferasirox er et velundersøgt lægemiddel, der hjælper med at fjerne jern fra kroppen. De fleste mennesker med denne lidelse dør på grund af progression af deres sygdom til akut leukæmi gennem flere mekanismer. Jernoverbelastning hos patienter med myelodysplastiske syndromer har vist sig at være forbundet med kortere overlevelse og potentielt en højere chance for leukæmi. I en bestemt undergruppe af patienter med højere risiko har lægemidlet azacitidin vist sig at mindske chancen for progression til leukæmi og død som følge heraf. Således er det i øjeblikket standarden for pleje for disse patienter. Men 50 % af patienter med højere risiko reagerer stadig ikke på denne medicin, hvilket efterlader en stor gruppe patienter, for hvilke der er akut behov for andre behandlingsmuligheder. I betragtning af, at en stor del af MDS-patienter med højere risiko ikke reagerer på azacitidin, og evidensen for, at jernaflejring kan føre til øget leukæmitransformation, vil vi gerne undersøge, om jernfjernelse fra kroppen med deferasirox forstærker azacitidins effekt på den samlede overlevelse , samt chancen for leukæmitransformation. Dette spørgsmål skal behandles i et randomiseret kontrolleret forsøg, og det første trin er en foreløbig undersøgelse for at afgøre, om kombinationen af ​​azacitidin og deferasirox har nogen biologisk effekt. Denne undersøgelse vil afgøre, om denne kombination fører til forbedring af blodtal i forhold til azacitidin alene. Hvis denne lægemiddelkombination i sidste ende viser sig mere nyttig end azacitidin alene med hensyn til overlevelse, har dette potentiale til at påvirke behandlingen af ​​en stor del af patienter med myelodysplastiske syndromer.