Azacitidina Plus Deferasirox (ICL670) nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (MDS)

Le sindromi mielodisplastiche sono disturbi del sangue comuni che possono colpire fino a uno su 1000 canadesi di età superiore ai 65 anni. Sono caratterizzati da una bassa conta ematica che richiede frequenti trasfusioni di sangue. Lo sviluppo del sovraccarico di ferro in questi pazienti è inevitabile. Il ferro si deposita negli organi vitali come il cuore e il fegato e può portare a disfunzioni d'organo. Il deferasirox è un farmaco ben studiato che aiuta a rimuovere il ferro dal corpo. La maggior parte delle persone con questo disturbo muore a causa della progressione della loro malattia in leucemia acuta attraverso molteplici meccanismi. È stato dimostrato che il sovraccarico di ferro nei pazienti con sindromi mielodisplastiche è associato a una sopravvivenza più breve e potenzialmente a una maggiore probabilità di leucemia. In un certo sottogruppo di pazienti ad alto rischio, il farmaco azacitidina ha dimostrato di diminuire la possibilità di progressione verso la leucemia e la morte da essa. Pertanto, è attualmente lo standard di cura per questi pazienti. Tuttavia, il 50% dei pazienti ad alto rischio non risponde ancora a questo farmaco, lasciando un ampio gruppo di pazienti per i quali sono urgentemente necessarie altre opzioni terapeutiche. Dato che un'ampia percentuale di pazienti affetti da MDS ad alto rischio non risponde all'azacitidina e l'evidenza che il deposito di ferro può portare a una maggiore trasformazione leucemica, vorremmo studiare se la rimozione del ferro dal corpo con deferasirox potenzia l'azacitidina nei suoi effetti sulla sopravvivenza globale , così come la possibilità di trasformazione della leucemia. Questa domanda deve essere affrontata in uno studio controllato randomizzato e il primo passo è uno studio preliminare per determinare se la combinazione di azacitidina e deferasirox ha qualche effetto biologico. Questo studio determinerà se questa combinazione porta a un miglioramento dell'emocromo rispetto alla sola azacitidina. Se questa combinazione di farmaci alla fine si dimostrerà più utile della sola azacitidina per quanto riguarda la sopravvivenza, ciò potrebbe avere un impatto sulla cura di un'ampia percentuale di pazienti con sindromi mielodisplastiche.