Azacitidine Plus Deferasirox (ICL670) vid högriskmyelodysplastiska syndrom (MDS)

Myelodysplastiska syndrom är vanliga blodsjukdomar som kan drabba så många som en av 1000 kanadensare över 65 år. De kännetecknas av låga blodvärden som kräver frekventa blodtransfusioner. Utvecklingen av järnöverskott hos dessa patienter är oundviklig. Järnet avlagringar i vitala organ som hjärtat och levern och kan leda till organdysfunktion. Deferasirox är ett väl studerat läkemedel som hjälper till att avlägsna järn från kroppen. De flesta människor med denna sjukdom dör på grund av progression av sin sjukdom till akut leukemi genom flera mekanismer. Järnöverbelastning hos patienter med myelodysplastiska syndrom har visat sig vara associerad med kortare överlevnad och potentiellt en högre risk för leukemi. I en viss undergrupp av patienter med högre risk har läkemedlet azacitidin visat sig minska risken för progression till leukemi och dödsfall av det. Således är det för närvarande standarden på vården för dessa patienter. Men 50 % av patienterna med högre risk svarar fortfarande inte på denna medicin, vilket lämnar en stor grupp patienter för vilka andra behandlingsalternativ är akuta nödvändiga. Med tanke på att en stor andel av MDS-patienter med högre risk inte svarar på azacitidin, och bevisen för att järnavlagring kan leda till ökad leukemitransformation, skulle vi vilja studera om järnborttagning från kroppen med deferasirox potentierar azacitidin i dess effekter på total överlevnad , såväl som risken för leukemiomvandling. Denna fråga måste tas upp i en randomiserad kontrollerad studie, och det första steget är en preliminär studie för att avgöra om kombinationen av azacitidin och deferasirox har någon biologisk effekt. Denna studie kommer att avgöra om denna kombination leder till förbättring av blodtalet jämfört med enbart azacitidin. Om denna läkemedelskombination i slutändan visar sig vara mer användbar än enbart azacitidin med avseende på överlevnad, har detta potential att påverka vården av en stor del av patienterna med myelodysplastiska syndrom.