Azacitidin plus Deferasirox (ICL670) bei myelodysplastischen Syndromen mit höherem Risiko (MDS)

Myelodysplastische Syndrome sind häufige Blutkrankheiten, die bis zu einem von 1000 Kanadiern über 65 Jahren betreffen können. Sie sind durch niedrige Blutwerte gekennzeichnet, die häufige Bluttransfusionen erfordern. Die Entwicklung einer Eisenüberladung bei diesen Patienten ist unvermeidlich. Das Eisen lagert sich in lebenswichtigen Organen wie Herz und Leber ab und kann zu Organfunktionsstörungen führen. Deferasirox ist ein gut untersuchtes Medikament, das hilft, Eisen aus dem Körper zu entfernen. Die meisten Menschen mit dieser Erkrankung sterben aufgrund des Fortschreitens ihrer Krankheit zu akuter Leukämie durch mehrere Mechanismen. Es wurde gezeigt, dass eine Eisenüberladung bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit einem kürzeren Überleben und möglicherweise einem höheren Leukämierisiko verbunden ist. Bei einer bestimmten Untergruppe von Patienten mit höherem Risiko hat sich gezeigt, dass das Medikament Azacitidin die Wahrscheinlichkeit des Fortschreitens zu Leukämie und des Todes daran verringert. Daher ist es derzeit der Behandlungsstandard für diese Patienten. Allerdings sprechen 50 % der Patienten mit höherem Risiko immer noch nicht auf dieses Medikament an, so dass eine große Gruppe von Patienten übrig bleibt, für die dringend andere Behandlungsoptionen benötigt werden. Angesichts der Tatsache, dass ein großer Teil der MDS-Patienten mit höherem Risiko nicht auf Azacitidin anspricht und es Hinweise darauf gibt, dass eine Eisenablagerung zu einer erhöhten Leukämietransformation führen kann, möchten wir untersuchen, ob die Eisenentfernung aus dem Körper mit Deferasirox die Auswirkungen von Azacitidin auf das Gesamtüberleben potenziert , sowie die Wahrscheinlichkeit einer Leukämietransformation. Diese Frage muss in einer randomisierten kontrollierten Studie beantwortet werden, und der erste Schritt ist eine Vorstudie, um festzustellen, ob die Kombination von Azacitidin und Deferasirox eine biologische Wirkung hat. Diese Studie wird bestimmen, ob diese Kombination zu einer Verbesserung des Blutbildes gegenüber Azacitidin allein führt. Wenn sich diese Wirkstoffkombination letztendlich als nützlicher erweist als Azacitidin allein in Bezug auf das Überleben, hat dies das Potenzial, die Versorgung eines großen Teils der Patienten mit myelodysplastischen Syndromen zu beeinträchtigen.