急性骨髄性白血病におけるドシパルスタットナトリウム（ODSH）のパイロット研究 (PGX-AML)
2022年5月20日 更新者：Chimerix
急性骨髄性白血病の導入療法または地固め療法を受けている患者の血小板回復の促進における ODSH (2 O, 3-O 脱硫酸化ヘパリン) の効果の安全性と予備的証拠を評価するパイロット研究
これは、急性骨髄性白血病 (AML) に対する標準的な寛解導入療法および地固め療法と組み合わせたドシパルスタットの安全性と治療効果の予備的証拠を評価する非盲検パイロット研究でした。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は次のとおりです。
- シタラビンおよびイダルビシン導入またはシタラビン強化化学療法を受けている急性骨髄性白血病 (AML) 患者におけるドシパルスタットの安全性と忍容性を評価すること。
- シタラビンおよびイダルビシンの誘導療法またはシタラビンの強化化学療法を受けているAML患者において、輸血に依存しない血小板回復までの時間に対するドシパルスタットの効果の予備的証拠があるかどうかを判断すること。
この研究の二次的な目的は次のとおりです。
- AML患者におけるシタラビンおよびイダルビシン導入後の寛解率に対するドシパルスタットの効果の予備的証拠があるかどうかを判断すること。
- シタラビンおよびイダルビシン導入またはシタラビン強化化学療法を受けているAML患者の血小板最下点数の改善に対するドシパルスタットの効果の予備的証拠があるかどうかを判断すること。
- シタラビンとイダルビシンの誘導療法またはシタラビンの強化化学療法を受けているAML患者の血小板輸血回数の減少に対するドシパルスタットの効果の予備的証拠があるかどうかを判断すること。
- シタラビンおよびイダルビシン導入またはシタラビン地固め化学療法を受けているAML患者における化学療法の全体的な副作用の軽減に対するドシパルスタットの効果の予備的証拠があるかどうかを判断すること。 検索戦略:
この研究には、新たに診断された未治療のAML患者が登録されました。急性前骨髄球性白血病および急性巨核芽球性白血病サブタイプの被験者は除外されました。
すべての患者は、シタラビン 100 mg/m2/日を 7 日間 (1 日目から 7 日目) 1 日 24 時間かけて持続静脈内 (IV) 注入する標準導入化学療法と、イダルビシン 12 mg/m2/日を 3 日間毎日 IV 注射することになった。日 (1 日目から 3 日目)。 地固めのために、60 歳未満の患者は、1 日目、3 日目、および 5 日目に 12 時間ごとに、3 時間にわたって 3 グラム/m2 の用量でシタラビンを投与されました。
導入サイクル: ドシパルスタット 4 mg/kg IV ボーラス 1 日目、イダルビシンの初回投与の投与完了 30 分後、その後、ドシパルスタット 0.25 mg/kg/時を 24 時間連続 IV 注入 1 日目～7 日目。
地固めサイクル： ドシパルスタット mg/kg IV ボーラス 1 日目は、シタラビンの初回投与量の注入完了 30 分後に投与し、その後、ドシパルスタット 0.25 mg/kg/時を 24 時間連続 IV 注入する 1 日目～5 日目
合計で、導入サイクルは 7 日間、強化サイクルは 5 日間でした。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Agusta、Georgia、アメリカ、30912
- Georgia Regents University Augusta - Div. of Hematology/Oncology - BMT
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah Huntsman Cancer Institute - Div. of Hematology & Hematologic Malignncies
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
この研究の対象となるには、すべての患者が次の基準を満たさなければなりませんでした。
- 新たに診断された、以前に治療されていない急性骨髄性白血病（AML）。 急性前骨髄球性白血病および急性巨核芽球性白血病のサブタイプは除外されました
- AML に対する以前の化学療法はありませんでした。ただし、白血球数を制御するための以前のヒドロキシ尿素は許可されていました
- 18歳以上でした。
- -東部共同腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンスステータスが0〜2でした。
- -心臓駆出率が50％以上でした（心エコー検査またはMulti-Gated Acquisition Scan [MUGA]）。
- -十分な肝機能と腎機能がありました（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]、アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、ビリルビンとクレアチニン<2.5 x 正常上限）。
- -インフォームドコンセントを提供し、連邦および機関のガイドラインに準拠した承認済みの同意書に署名することができました。
除外基準:
以下の基準のいずれかを満たす患者は、この研究に登録する資格がありませんでした。
- 急性前骨髄球性白血病でした。
- 急性巨核芽球性白血病でした。
- 中枢神経系（CNS）白血病を患っていた
- 制御不能な出血の存在がありました。
- -治験責任医師の判断によると、制御されていない重大な活動性感染症の存在がありました。
- -イダルビシンを含むアントラサイクリンの使用を禁忌とする重度のうっ血性心不全またはその他の心疾患の病歴がある。
- 肝疾患の既往があります。
- -治験責任医師の意見では、シタラビンによる治療のスケジュールと用量、および腫瘍溶解症候群の管理に悪影響を及ぼした可能性がある腎機能不全がありました。 クレアチニン値が 2 mg/dL 以上の患者は適格ではありませんでした。
- 過去 6 か月以内にレクリエーショナル ドラッグを使用したか、薬物中毒の病歴があった。
- -陽性のB型肝炎表面抗原またはC型肝炎ウイルス（HCV）抗体の既知の病歴がありました。
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体の陽性反応の既知の病歴がある
- -患者の安全やコンプライアンスを損なう可能性がある、または適切なインフォームドコンセントを提供する能力を妨げる可能性のある精神的または神経学的状態を持っていた。
- -5年以内に他の活動中の悪性疾患の病歴がありましたが、皮膚の治癒した基底細胞癌、治癒した子宮頸部の上皮内癌、または根治的治療を受けた限局性前立腺癌を除きます。 ホルモン療法を受けているそのような前立腺癌患者は適格であった。
- トロンビン生成の増加 (フィブリノーゲンの減少、プロトロンビン時間 [PT] の延長、および部分トロンボプラスチン時間 [aPTT]) の増加と、線溶の増加 (D-ダイマーレベルの上昇) ）。
- 何らかの抗凝固療法を受けていた。
- -既知の出血障害または凝固異常の存在がありました。
- -研究登録前の7日以内に他の治験薬による治療を受けていた。 以前のすべての毒性は、グレード 1 以下に解決されている必要があります (脱毛症を除く)。
- 妊娠中または授乳中の患者。
- 出産の可能性があり、適切な避妊法を使用していませんでした。
- -血小板数を50,000 /μL以上に維持する必要がある状態がありました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ドシパルスタット
次の導入レジメンが投与されました。
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次の導入レジメンが投与されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸血に依存しない血小板の回復までの時間（日数）（血小板数値≧20,000/μLおよび血小板輸血なしで≧50,000/μL）
時間枠：1日目～35日目（35日）
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この研究の主要評価項目は、輸血に依存しない血小板回復時間に対するドシパルスタットの効果の証拠でした。
輸血に依存しない血小板回復までの時間 (日数) は、化学療法の初日から、血小板数が 20,000/μL 以上および 50,000/μL 以上の連続した 5 日間の最初の日までの日数として定義されます。
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1日目～35日目（35日）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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形態学的完全寛解を達成した被験者の数
時間枠：1日目～35日目（35日）
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この研究の副次評価項目は、急性骨髄性白血病 (AML) 患者におけるシタラビンおよびイダルビシン導入後の寛解率に対するドシパルスタットの効果の予備的証拠があるかどうかを判断することでした。回復) 最初の誘導サイクルの後。 形態学的 CR は、絶対好中球数 (ANC) > 1000/μL、血小板数 > 100,000/μL、骨髄芽球が 5% 未満、Auer 桿体なし、および髄外疾患の証拠なしとして定義されました。 |
1日目～35日目（35日）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Stephen Marcus, MD、Cantex Pharmaceuticals
- 主任研究者：Paul Shami, MD、University of Utah Huntsman Cancer Institute & DSMB
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年12月1日
一次修了 (実際)
2015年2月1日
研究の完了 (実際)
2015年6月1日
試験登録日
最初に提出
2014年1月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年2月4日
最初の投稿 (見積もり)
2014年2月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年2月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年5月20日
最終確認日
2022年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。