Un estudio piloto de dociparstat sódico (ODSH) en la leucemia mieloide aguda (PGX-AML)

Criterios de inclusión:

Todos los pacientes tenían que cumplir con los siguientes criterios para ser elegibles para este estudio:

1. Tenía leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada y no tratada previamente. Se excluyeron los subtipos de leucemia promielocítica aguda y leucemia megacarioblástica aguda
2. No tuvo quimioterapia previa para la AML; sin embargo, se permitió la hidroxiurea previa para controlar el recuento de glóbulos blancos
3. Tenía 18 años o más.
4. Tenía un estado de rendimiento del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0-2.
5. Tenía una fracción de eyección cardíaca ≥ 50 % (ecocardiografía o escaneo de adquisición de múltiples puertas [MUGA]).
6. Tenía función hepática y renal adecuada (aspartato aminotransferasa [AST], alanina aminotransferasa [ALT], bilirrubina y creatinina < 2,5 x límite superior normal).
7. Pudo dar su consentimiento informado y firmó un formulario de consentimiento aprobado que se ajustaba a las pautas federales e institucionales.

Criterio de exclusión:

Los pacientes que cumplieron con cualquiera de los siguientes criterios no fueron elegibles para participar en este estudio:

1. Tenía leucemia promielocítica aguda.
2. Tenía leucemia megacarioblástica aguda.
3. Tenía leucemia del sistema nervioso central (SNC)
4. Tenía la presencia de sangrado no controlado.
5. Tenía la presencia de una infección activa significativa que no estaba controlada, a juicio del Investigador.
6. Tenía antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva grave u otra enfermedad cardíaca que contraindicaba el uso de antraciclinas, incluida la idarubicina.
7. Tenía una enfermedad hepática preexistente.
8. Tenía insuficiencia renal, que, en opinión del Investigador, podría haber afectado negativamente el programa y la dosis de la terapia con citarabina, así como el manejo del síndrome de lisis tumoral. Los pacientes con niveles de creatinina ≥2 mg/dL no fueron elegibles.
9. Tuvo uso de drogas recreativas o antecedentes de adicción a las drogas, dentro de los 6 meses anteriores.
10. Tenía antecedentes conocidos de antígenos de superficie de hepatitis B positivos o anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (VHC).
11. Tenía antecedentes conocidos de prueba positiva para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
12. Tuvo condiciones psiquiátricas o neurológicas que podrían haber comprometido la seguridad o el cumplimiento del paciente, o interferido con la capacidad de dar un consentimiento informado adecuado.
13. Tenía antecedentes de otra enfermedad maligna activa dentro de los 5 años, que no fueran carcinoma basocelular de piel curado, carcinoma de cuello uterino in situ curado o cáncer de próstata localizado que había recibido tratamiento definitivo. Estos pacientes con cáncer de próstata que estaban recibiendo terapia hormonal eran elegibles.
14. Tuvo la presencia de coagulación intravascular diseminada, según lo confirmaron los estudios de laboratorio que demostraron evidencia tanto de una mayor generación de trombina (disminución del fibrinógeno, tiempo de protrombina [TP] prolongado y tiempo de tromboplastina parcial [aPTT]), así como un aumento de la fibrinólisis (nivel elevado de dímero D ).
15. Haber recibido algún tipo de tratamiento anticoagulante.
16. Tenía la presencia de un trastorno hemorrágico conocido o anomalía de la coagulación.
17. Haber recibido tratamiento con cualquier otro agente en investigación dentro de los 7 días anteriores al ingreso al estudio. Todas las toxicidades previas deberían haber sido resueltas a no más de Grado 1 (con la excepción de la alopecia).
18. Fueron pacientes embarazadas o en período de lactancia.
19. Estaban en edad fértil y no usaban métodos anticonceptivos adecuados.
20. Tenía cualquier condición que requería el mantenimiento de recuentos de plaquetas a 50 000/μL o más.