En pilotstudie av Dociparstat Sodium (ODSH) ved akutt myeloid leukemi (PGX-AML)

Inklusjonskriterier:

Alle pasienter måtte oppfylle følgende kriterier for å være kvalifisert for denne studien:

1. Hadde nydiagnostisert, tidligere ubehandlet akutt myeloid leukemi (AML). Akutt promyelocytisk leukemi og akutt megakaryoblastisk leukemi subtyper ble ekskludert
2. Hadde ingen tidligere kjemoterapi for AML; tidligere hydroksyurea for å kontrollere antall hvite blodlegemer var imidlertid tillatt
3. Var 18 år eller eldre.
4. Hadde en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0-2.
5. Hadde en kardial ejeksjonsfraksjon ≥ 50 % (ekkokardiografi eller Multi-Gated Acquisition Scan [MUGA]).
6. Hadde tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon (aspartataminotransferase [AST], alaninaminotransferase [ALT], bilirubin og kreatinin < 2,5 x øvre normalgrense).
7. Var i stand til å gi informert samtykke og signerte et godkjent samtykkeskjema som var i samsvar med føderale og institusjonelle retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfylte noen av følgende kriterier var ikke kvalifisert for å bli registrert i denne studien:

1. Hadde akutt promyelocytisk leukemi.
2. Hadde akutt megakaryoblastisk leukemi.
3. Hadde leukemi i sentralnervesystemet (CNS).
4. Hadde tilstedeværelse av ukontrollert blødning.
5. Hadde tilstedeværelse av betydelig aktiv infeksjon som var ukontrollert, som bedømt av etterforskeren.
6. Hadde en historie med alvorlig kongestiv hjertesvikt eller annen hjertesykdom som kontraindiserte bruken av antracykliner, inkludert idarubicin.
7. Hadde tidligere leversykdom.
8. Hadde nyreinsuffisiens, som, etter etterforskerens oppfatning, kan ha negativ innvirkning på tidsplanen og dosen for behandling med cytarabin, samt behandlingen av tumorlysesyndrom. Pasienter med kreatininnivåer ≥2 mg/dL var ikke kvalifisert.
9. Hadde bruk av rekreasjonsmedisiner eller historie med narkotikaavhengighet, i løpet av de siste 6 månedene.
10. Hadde kjent historie med positive hepatitt B overflateantigener eller hepatitt C virus (HCV) antistoffer.
11. Hadde kjent historie med positiv test for antistoffer mot humant immunsviktvirus (HIV).
12. Hadde psykiatriske eller nevrologiske tilstander som kunne ha kompromittert pasientsikkerhet eller etterlevelse, eller forstyrret evnen til å gi riktig informert samtykke.
13. Hadde en historie med annen aktiv malign sykdom innen 5 år, annet enn kurert basalcellekarsinom i huden, kurert in situ karsinom i livmorhalsen eller lokalisert prostatakreft som hadde fått definitiv behandling. Slike prostatakreftpasienter som fikk hormonbehandling var kvalifisert.
14. Hadde tilstedeværelse av disseminert intravaskulær koagulasjon, som bekreftet av laboratoriestudier som viste bevis på både økt trombingenerering (redusert fibrinogen, forlenget protrombintid [PT] og delvis tromboplastintid [aPTT]), samt økt fibrinolyse (forhøyet D-dimer nivå ).
15. Hadde fått noen form for antikoagulasjonsbehandling.
16. Hadde tilstedeværelse av en kjent blødningsforstyrrelse eller koagulasjonsavvik.
17. Hadde mottatt behandling med et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel innen 7 dager før studiestart. Alle tidligere toksisiteter bør ikke ha blitt løst til høyere enn grad 1 (med unntak av alopecia).
18. Var gravide eller ammende pasienter.
19. Var i fertil alder og brukte ikke adekvat prevensjon.
20. Hadde en tilstand som krevde vedlikehold av blodplatetall på 50 000/μL eller høyere.