Uno studio pilota di Dociparstat Sodium (ODSH) nella leucemia mieloide acuta (PGX-AML)

Criterio di inclusione:

Tutti i pazienti dovevano soddisfare i seguenti criteri per essere ammessi a questo studio:

1. Aveva una leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi e non trattata in precedenza. Sono stati esclusi i sottotipi di leucemia promielocitica acuta e leucemia megacarioblastica acuta
2. Non aveva precedente chemioterapia per AML; tuttavia, era consentita una precedente idrossiurea per controllare la conta dei globuli bianchi
3. Aveva 18 anni o più.
4. Aveva un Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0-2.
5. Aveva una frazione di eiezione cardiaca ≥ 50% (ecocardiografia o Multi-Gated Acquisition Scan [MUGA]).
6. Aveva una funzionalità epatica e renale adeguata (aspartato aminotransferasi [AST], alanina aminotransferasi [ALT], bilirubina e creatinina < 2,5 volte il limite normale superiore).
7. È stato in grado di fornire il consenso informato e ha firmato un modulo di consenso approvato conforme alle linee guida federali e istituzionali.

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfacevano uno dei seguenti criteri non erano idonei per essere arruolati in questo studio:

1. Aveva la leucemia promielocitica acuta.
2. Aveva la leucemia megacarioblastica acuta.
3. Soffriva di leucemia del sistema nervoso centrale (SNC).
4. Aveva la presenza di sanguinamento incontrollato.
5. Aveva la presenza di un'infezione attiva significativa che era incontrollata, come giudicato dall'investigatore.
6. Aveva una storia di grave insufficienza cardiaca congestizia o altra malattia cardiaca che controindicava l'uso di antracicline, inclusa idarubicina.
7. Aveva una malattia epatica preesistente.
8. Soffriva di insufficienza renale che, a parere dello sperimentatore, avrebbe potuto influire negativamente sul programma e sulla dose della terapia con citarabina, nonché sulla gestione della sindrome da lisi tumorale. I pazienti con livelli di creatinina ≥2 mg/dL non erano idonei.
9. Aveva fatto uso di droghe ricreative o storia di tossicodipendenza nei 6 mesi precedenti.
10. Aveva una storia nota di positività agli antigeni di superficie dell'epatite B o agli anticorpi del virus dell'epatite C (HCV).
11. Aveva una storia nota di test positivo per gli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
12. Aveva condizioni psichiatriche o neurologiche che avrebbero potuto compromettere la sicurezza o la compliance del paziente o interferire con la capacità di fornire un consenso informato adeguato.
13. - Aveva una storia di altra malattia maligna attiva entro 5 anni, diversa dal carcinoma basocellulare della pelle curato, dal carcinoma in situ della cervice curato o dal carcinoma prostatico localizzato che aveva ricevuto una terapia definitiva. Tali pazienti con cancro alla prostata che stavano ricevendo terapia ormonale erano ammissibili.
14. Aveva la presenza di coagulazione intravascolare disseminata, come confermato da studi di laboratorio che dimostrano evidenza sia di aumento della generazione di trombina (diminuzione del fibrinogeno, prolungamento del tempo di protrombina [PT] e del tempo di tromboplastina parziale [aPTT]), sia di aumento della fibrinolisi (aumento del livello di D-dimero ).
15. Aveva ricevuto qualsiasi forma di terapia anticoagulante.
16. Aveva la presenza di un disturbo emorragico noto o di un'anomalia della coagulazione.
17. - Aveva ricevuto un trattamento con qualsiasi altro agente sperimentale entro 7 giorni prima dell'ingresso nello studio. Tutte le tossicità precedenti avrebbero dovuto essere risolte a un grado non superiore a 1 (ad eccezione dell'alopecia).
18. Erano pazienti in gravidanza o in allattamento.
19. Erano in età fertile e non usavano una contraccezione adeguata.
20. Aveva qualsiasi condizione che richiedesse il mantenimento della conta piastrinica a 50.000/μL o superiore.