Badanie pilotażowe dociparstat sodu (ODSH) w ostrej białaczce szpikowej (PGX-AML)

Kryteria przyjęcia:

Wszyscy pacjenci musieli spełniać następujące kryteria, aby kwalifikować się do tego badania:

1. Miał niedawno zdiagnozowaną, wcześniej nieleczoną ostrą białaczkę szpikową (AML). Wykluczono podtypy ostrej białaczki promielocytowej i ostrej białaczki megakarioblastycznej
2. nie miał wcześniejszej chemioterapii z powodu AML; jednakże dozwolone było wcześniejsze podanie hydroksymocznika w celu kontrolowania liczby białych krwinek
3. Miał 18 lat lub więcej.
4. Posiadał stan sprawności 0-2 we Wschodniej Spółdzielczej Grupie Onkologicznej (ECOG).
5. Miał frakcję wyrzutową serca ≥ 50% (echokardiografia lub Multi-Gated Acquisition Scan [MUGA]).
6. Miał odpowiednią czynność wątroby i nerek (aminotransferaza asparaginianowa [AST], aminotransferaza alaninowa [ALT], bilirubina i kreatynina < 2,5 x górna granica normy).
7. Był w stanie udzielić świadomej zgody i podpisał zatwierdzony formularz zgody, który był zgodny z wytycznymi federalnymi i instytucjonalnymi.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci, którzy spełniali którekolwiek z poniższych kryteriów, nie kwalifikowali się do udziału w tym badaniu:

1. Miał ostrą białaczkę promielocytową.
2. Chorował na ostrą białaczkę megakarioblastyczną.
3. Miał białaczkę ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
4. Miał obecność niekontrolowanego krwawienia.
5. Miał obecność znaczącej aktywnej infekcji, która była niekontrolowana, zgodnie z oceną badacza.
6. Miał w wywiadzie ciężką zastoinową niewydolność serca lub inną chorobę serca, która stanowiła przeciwwskazanie do stosowania antracyklin, w tym idarubicyny.
7. Miał wcześniej istniejącą chorobę wątroby.
8. Miał niewydolność nerek, co zdaniem Badacza mogło mieć niekorzystny wpływ na schemat i dawkę terapii cytarabiną oraz postępowanie w zespole rozpadu guza. Pacjenci ze stężeniem kreatyniny ≥2 mg/dl nie kwalifikowali się.
9. Używał narkotyków rekreacyjnych lub miał historię uzależnienia od narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
10. Znana historia dodatnich wyników antygenów powierzchniowych wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV).
11. Znana historia pozytywnego wyniku testu na przeciwciała ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
12. Miał schorzenia psychiatryczne lub neurologiczne, które mogły zagrozić bezpieczeństwu lub przestrzeganiu zaleceń przez pacjenta lub zakłócać zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
13. W ciągu ostatnich 5 lat występowała inna aktywna choroba nowotworowa, inna niż wyleczony rak podstawnokomórkowy skóry, wyleczony rak szyjki macicy in situ lub miejscowy rak gruczołu krokowego, który otrzymał ostateczne leczenie. Tacy pacjenci z rakiem prostaty, którzy otrzymywali terapię hormonalną, kwalifikowali się.
14. Wystąpiło rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe, potwierdzone badaniami laboratoryjnymi wykazującymi zarówno zwiększone wytwarzanie trombiny (zmniejszenie fibrynogenu, wydłużony czas protrombinowy [PT] i czas częściowej tromboplastyny ​​[aPTT]), jak i zwiększoną fibrynolizę (podwyższone stężenie D-dimerów ).
15. Otrzymał jakąkolwiek formę terapii przeciwzakrzepowej.
16. Miał obecność znanej skazy krwotocznej lub nieprawidłowości krzepnięcia.
17. Otrzymał leczenie jakimkolwiek innym badanym środkiem w ciągu 7 dni przed włączeniem do badania. Wszystkie wcześniejsze objawy toksyczności powinny zostać usunięte do stopnia nie większego niż 1. (z wyjątkiem łysienia).
18. Były pacjentki w ciąży lub karmiące piersią.
19. były w wieku rozrodczym i nie stosowały odpowiedniej antykoncepcji.
20. Miał jakikolwiek stan, który wymagał utrzymania liczby płytek krwi na poziomie 50 000/μl lub wyższym.